사노피 미국법인이 미국 뉴저지주의 소도시 레드뱅크(RED BANK)에 소재한 면역매개질환 전문약 개발기업인 프로벤션바이오(Provention Bio, 나스닥 PRVB)의 개발 중인 1형 당뇨병 조절제인 테플리주맙(teplizumab, 개발코드명 PRV-031)을 미국 시장에서 공동 판매하기 위해 6일(현지시각) 손을 잡았다. 

테플리주맙(teplizumab)은 프로벤션바이오가 개발한 항-CD3 단일클론항체로서 1형 당뇨병 관련 자가항체를 억제해 아직 손상되지 않은 췌장 베타세포를 보호할 수 있는 것으로 추정되는 약리기전을 갖고 있다. 알레르기 무반응(anergy), 치료 무반응 그리고/또는 세포자살, 원하지 않는 테프세포(Teff cells)의 활성와 관련된 T세포 수용체-CD3 복합체에 시그널링을 보내 약한 촉진 작용을 유도함으로써 이 때 억제성(조절성) 사이토카인이 방출되고 조절 T세포가 확장돼 자가항체를 억누르는 것으로 유추된다.

테플리주맙은 2개 이상의 자가항체를 갖고 있어 진행 위험도가 높은 1형 당뇨병 환자에서 당뇨병을 지연시킬 수 있을 것으로 기대된다. 현재 미국 식품의약국(FDA)의 심사가 진행 중이며, FDA의 허가를 취득할 경우 테플리주맙은 최초의 1형 당뇨병 치료용 질병조절제가 될 수 있다.

FDA는 오는 11월 17일까지 테플리주맙의 승인 여부를 결정할 예정이다. 하지만 테플리주맙은 2021년 1월 4일 FDA 우선심사 대상으로 지정되는 등 쾌조의 스타트를 보였지만 승인 절차가 매끄럽지 않아 최악의 경우 승인이 나오지 않을 가능성도 점쳐지고 있다.

2021년 4월 8일 FDA는 테플리주맙의 약동학 자료를 보완하라고 요구했다. 같은 해 5월 27일 열린 FDA 산하 내분비계대사계약물자문위원회(EMDAC)로부터 찬성 10, 반대 7로 승인 권고를 받았다. 그러나 일부 자문위원들은 치료 중 나타난 심각한 부작용에 대해 우려해 사용 환자군을 제한해야 한다고 강력하게 주장해왔다. 결국 그해 7월 FDA 승인신청이 거절당했다. 올 들어서는 2월 허가신청서를 재제출했고, FDA는 6월 30일 테플리주맙의 심사기한을 당초 오는 8월 17일에서 11월 17일로 3개월 연장한다고 밝혔다.

프로벤션바이오는 테플리주맙의 글로벌 독점권을 보유하고 있다. 테플리주맙이 FDA의 허가를 취득하면 사노피 미국법인은 현재 발매 중인 ‘솔리쿠아펜주(30-60)’(성분명 인슐린글라진U100/릭시세나티드) 등 당뇨병 치료제 포트폴리오와 함께 테플리주맙을 공동 판촉하면서 시너지를 얻을 것으로 기대된다. 특히 강력한 고객 대면 현장영업팀을 활용해 마케팅을 극대화할 방침이다.

사노피 미국법인은 계약에 따라 프로벤션바이오에 2000만달러의 선불계약금을 지급했다. 이와 함께 테플리주맙의 FDA 승인 이후 정해진 기간에 프로벤션 바이오에 3500만달러 상당의 지분투자를 하기로 동의했다.

사노피 미국법인 올리비에 보질로(Olivier Bogillot) 제네럴 메디슨 부문 대표는 “동종 계열 최초의 1형 당뇨병 치료제를 미국시장에 선보이고자 하는 프로벤션바이오를 지원할 수 있게 돼 기쁘다”면서 “테플리주맙이 FDA의 허가를 취득하면 사노피 미국법인은 당뇨병 관리 분야에서 보유하고 있는 세계적인 수준의 역량을 활용해 환자 및 의료인들의 접근성 향상을 위해 노력할 것”이라고 말했다.

프로벤션바이오의 공동 설립자 겸 최고경영자인 애슐리 파머(Ashleigh Palmer)는 “테플리주맙이 피폐하게 하고 생명을 위협하는 자가면역질환인 1형 당뇨병의 지연 또는 차단할 것으로 기대되는 가운데 이번 협약은 우리의 사명을 이행하는 의미 있는 자산이 될 것”이라고 평가했다.