미국 캘리포니아주 샌프란시스코의 고형암 치료용 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 전문기업 아스널바이오사이언스(Arsenal Biosciences)는 로슈 계열사인 제넨텍과 다년간 제휴계약을 체결했다고 27일(현지시각) 발표했다. 

제넨텍은 아스널바이오사이언스가 독자 보유한 고효율 스크리닝 및 T세포 유전공학 기술을 효과적으로 이용해 T세포 기반 치료제를 발굴하기 위해 손을 잡았다. 혈액종양 분야에서 T세포 기반 치료제가 의미 있는 진전을 이룬 반면 고형암에서는 적대적인 종양미세환경으로 인한 선택적 T세포 치료제의 한계적 효용 등 추가적인 도전에 직면했다는 현실에 따른 것이다.

양사는 향후 자동화, 대규모 유전체공학(genome engineering)을 이용한 고해상도 프로파일링 등을 첨단 기계학습 및 인공지능 알고리즘과 결합시켜 차세대 암 치료용 세포치료제들의 설계, 구축, 평가해 나가기로 했다. 아울러 이같은 기반에 힘입어 향후에 신약후보물질을 추가로 개발키로 합의했다.

아스널바이오사이언스는 선불 계약금으로 7000만달러를 지급받고, 연구개발 및 출시 관련 성과금을 추가로 받기로 했다.

아스널바이오사이언스의 공학적 플랫폼은 고효율 크리스퍼(CRISPR) 기반 유전자편집에서부터 합성생물학, 컴퓨터생물학 등에 이르는 일련의 기술을 이용해 T세포의 기능을 향상시켜 고형암 내‧외부에 존재하는 복잡한 면역학적 방어기전을 극복할 수 있다는 측면에서 주목받고 있다.

프랑스 사노피(위)와 미국 스크라이브테라퓨틱스 로고

사노피는 스크라이브의 CRISPR 유전자편집 기술을 사용해 자연살해(NK) 세포의 유전자를 변형, 새로운 유형의 항암 세포치료제를 공동 개발하는 전략적 제휴를 맺었다.

사노피는 생체 외 NK세포 치료제를 만들 수 있는 스크라이브의 독점 소유 효소 관련 CRISPR 플랫폼에 대한 비독점 권리를 받게 된다. 스크라이브는 CasX 효소 편집기(CasX-Editors, XE)로 불리는 유전체편집 및 맞춤형 조작 및 전달 기술을 하나의 세트로 갖고 있다.

앞서 사노피는 2020년에 키아디스파마(Kiadis Pharma)를 약 3억800만 유로에 인수하면서 NK세포 치료제 파이프라인을 획득한 바 있다. 이번에 XE까지 확보함으로써 항암 NK세포 치료제 파이프라인을 확대할 수 있게 됐다.

계약에 따라 스크라이브는 선불 계약금으로 2500만달러를 받고, 향후 개발 및 출시 이정표 달성 여부에 따라 최대 10억달러 이상의 마일스톤과 별도의 순매출 대비 로열티를 지급받게 된다.

스크라이브의 벤자민 오크스(Benjamin Oakes) 공동 설립자 겸 CEO는 “사노피가 현존 파이프라인과 구별되는 생체 외 항암 적용 분야에서 스크라이브의 독자적인 향상된 유전자 편집기술을 사용할 수 있게 돼 기쁘다”며 “도움이 필요한 환자를 위해 새로운 생체외 세포치료의 신속한 발전을 가능하게 할 심층적인 과학적 엄격성과 임상개발에 노력하는 사노피와 협력해 우리 XE CRISPR 기술 사용 영역을 확대해 자랑스럽다”고 말했다.

사노피 연구부문 글로벌 총괄 겸 최고과학책임자 프랭크 네슬레(Frank Nestle)는 “사노피는 고형종양과 혈액암에 걸쳐 광범위하게 사용할 수 있는 자연살해 세포 기반의 다양한 차세대 치료법을 개발하면서 과학의 경계를 넓히고 있다”고 말했다.

이어 “스크라이브와의 협업은 NK세포 치료제 스펙트럼 전반에 걸친 우리의 강력한 연구 노력을 보완하고 기성품 형태의 NK세포 치료제와 1세대 세포치료제를 개선한 새로운 병합 접근법을 위해 노력하고 있는 우리 연구자들에게 공학적 CRISPR 기반 기술에 대한 접근권을 제공한다”고 덧붙였다.