미국 매사추세츠주 캠브리지에 소재한 신경퇴행성질환 치료제 개발 전문기업 아미릭스파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals, 나스닥 AMLX)는 재도전 끝에 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회로부터 근위축성측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병) 치료제 AMX0035의 승인 권고를 얻어냈다. 

FDA 산하 말초‧중추신경계약물 자문위원회(PCNSDAC)는 7일 AMX0035의 승인 여부를 결정하기 위한 회의를 열고 투표에 붙여 찬성 7표, 반대 2표로 AMX0035의 유효성 증거가 승인을 뒷받침하는 데 충분하다는 결론을 내렸다.

이번 자문위원회 회의는 승인 여부 논의를 위해 제출된 새로운 분석과 앞서 올해 3월에 자문위 회의에 제출된 정보를 포함해 현재 이용 가능한 모든 증거를 검토했다.

지난 3월 30일 자문위원회는 단일군, 무작위 배정, 위약대조, 표지개방, 기간연장 방식으로 진행된 2상 CENTAUR 임상시험의 데이터가 AMX0035가 ALS 치료제로서 효과적인지 묻는 설문에 찬성 4표, 반대 6표로 허가를 권고하지 않기로 결정했다. 

이후 아미릭스는 AMX0035가 위약 대비 환자의 기대수명을 연장시킬 수 있다는 새로운 분석 결과와 바이오마커 데이터를 제시했다. 이에 FDA는 아미릭스가 추가로 제출한 임상시험 자료를 분석하는 데 시간이 필요하다며 당초 예정된 처방의약품생산자수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기한은 지난 6월 29일에서 오는 9월 29일로 연장했다. 아울러 9월 7일 자문위 회의를 소집키로 했다.

아미릭스의 학술커뮤케이션 총괄 제이미 티몬스(Jamie Timmons)는 “자문위원회의 신중한 데이터 검토와 AMX0035의 유익성에 대한 지지에 힘입어 승인될 경우 유망한 약물이 될 것”이라며 “CENTAUR 데이터는 기능 및 전체 생존에 대한 AMX0035의 잠재적인 이점을 일관되게 입증했다”고 강조했다.

아미릭스는 AMX0035가 승인될 경우 단독요법 또는 기존 승인된 치료제와의 병용요법으로서 질병 진행과 기능 저하를 유의하게 늦추고 생존기간 연장을 입증한 최초의 ALS 치료제가 될 것이라고 보고 있다.

ALS는 뇌와 척수에서 운동신경세포 사멸로 인해 발생하는 진행성 희귀 신경퇴행성질환이다. ALS에서 운동신경세포 손실은 근육 기능의 저하, 움직이고 말할 수 있는 능력의 상실, 호흡 마비, 사망으로 이어질 수 있다.

AMX0035는 페닐부티르산나트륨(sodium phenylbutyrate)과 타우르소디올(taurursodiol) 복합 성분의 경구 고정용량 의약품으로 캐나다에서는 지난 6월 ‘알브리오자’(Albrioza)라는 제품명으로 허가됐다. 아미릭스는 AMX0035를 다른 신경퇴행성질환에 대한 치료제로도 연구하고 있다.