캐나다 바슈롬코퍼레이션 및 독일 안과치료제 전문기업 노발릭(Novaliq)은 양사가 개발을 진행한 ‘NOV03’(퍼플루오로헥실옥탄, perfluorohexyloctane)의 안구건조증(dry eye disease, DED) 관련 신약승인신청이 미국 식품의약국(FDA)에 접수됐다고 6일(현지시각) 발표했다. 처방약 생산자수수료법(PDUFA)에 따라 ‘NOV03’는 내년 6월 28일까지 승인 여부가 결정날 전망이다. 

무수(water-free), 비 스테로이드성, 단일 성분, 무방부제 점안제인 ‘NOV03’은 동종 계열 최초의 새로운 작용기전을 나타내는 점안제의 일종이다. 마이봄선 기능장애(Meibomian gland dysfunction. MGD) 관련 안구건조증의 징후 및 증상을 치료하는 약물로 개발이 진행됐다.

검판선(瞼板腺)으로도 불리는 마이봄선(meibomian gland)은 눈꺼풀 속눈썹 뿌리 근처의 점막 주위에 위아래로 20~30개 정도씩 분포하는 특수한 지방 분비선을 말한다. 눈물이 증발하지 않도록 기름으로 코팅해주는 역할을 한다.

안구건조증은 가장 흔한 안구표면장애(ocular surface disorder)로 손꼽힌다. 마이봄선 기능장애는 안구건조증의 가장 주요한 원인이다. 안구건조증 환자 10명당 9명 안팎의 비율로 MGD가 영향을 미친다. 마이봄선 기능장애 관련 안구건조증은 눈물막의 지질층 결핍으로 인해 나타나 눈물 증발량이 증가하게 된다. 현재 미국에서 마이봄선 기능장애 관련 안구건조증을 치료하는 전문의약품은 부재한 형편이다.

바슈롬코퍼레이션의 조셉 파파J(oseph C. Papa) 대표는 “FDA의 신약심사 개시로 미국 내에서 MGD 관련 DED를 겪고 있는 수 백만명의 환자들에게 새롭고 중요한 치료대안을 공급할 수 있도록 하는 데 한 발짝 다가섰다”고 말했다. 이어 “NOV03는 항염증제 및 면역조절제와 달리 과도한 눈물 증발에 대응하는 최초의 전문의약품 점안제가 될 것”이라고 덧붙였다.

NOV03이 허가를 취득하면 바슈롬은 올초 상장(上場)을 단행한 이래 처음으로 FDA로부터 전문의약품을 승인받은 성과를 올리게 된다.

노발릭의 크리스티안 뢰스키Christian Roesky 대표는 “FDA가 NOV03의 허가신청서를 접수한 것은 고무적”이라며 “현재 치료대안 선택의 폭이 제한적인 가운데 ‘NOV03’이 마이봄선 기능장애 관련 안구건조증의 징후 및 증상을 완화시켜 주는 새롭고 유망한 치료제로 각광받을 수 있을 것”이라고 말했다.

NOV03는 ‘GOBI’ 및 ‘MOJAVE’ 등 2건의 3상 임상시험을 포함한 NOV03의 임상개발 프로그램에서 15~57일 동안 대조군과 비교했을 때 통계적으로 유의할 만한 증상 개선을 입증하면서 1차 평가지표와 핵심적인 2차 평가지표를 충족했다.

노발릭은 지난 7월 NOV03에 대한 신약승인신청서를 FDA에 제출했다. NOV03는 인공눈물인 히알루론산 제제를 겨냥한 제품이다. 퍼플루오로헥실록탄은 투명하고 독성이 없으며 양극성(amphiphilic, 친수성과 소수성을 겸한)의 물과 같은 굴절률을 갖고 있는 준불소알칸(semifluorinated alkanes, SFAs) 화합물 계열이다.

호주와 뉴질랜드에서는 AFT파마슈티컬스(AFT Pharmaceuticals)가 퍼플루오로헥실옥탄 함유 점안제를 ‘노바티어스’(NovaTears)란 상품명으로, 유럽에서는 우사파마(Ursapharm)가 ‘에보티어스’(EvoTears)란 브랜드로 판매 중이다. 중국 판권은 항서제약이 가지고 있다.

한편 노발릭은 앞서 지난 8월 9일, 사이클로스포린(cyclosporine) 성분의 안구건조증 치료제인 ‘사이클아솔점안액’(CyclASolⓇ)의 신약허가신청서를 FDA에 제출했다.

사이클아솔은 항염증제이자 선택적 면역조절제(면역억제제)의 일종인 사이클로스포린의 계열이다. 사이클로스포린은 수용성을 나타내지 않지만, 부형제인 퍼플루오로부틸펜탄(perfluorobutylpentane)에 용해돼 생체이용률을 높이고 표적조직에서 기존 사이클로스포린 제제보다 우수한 약효를 나타낸다는 게 노발릭의 설명이다.

사이클아솔은 유분, 계면활성제, 방부제 등을 포함하지 않아 환자들의 내약성을 개선하고 시야장애(시야혼탁)를 감소시키는 등 부가적인 임상적 유익성을 제공해 줄 것으로 기대된다.

노발릭은 총 1000명 이상의 안구건조증 환자들을 대상으로 이루어진 임상 2상 용량결정 시험, 2b/3상 ‘ESSENCE-1’ 임상, 3상 ‘ESSENCE-2’ 임상, 표지 개방 연장시험 등에서 입증된 유효성과 안전성을 근거로 신약승인신청에 나섰다.