베링거인겔하임은 성인 전신성 농포성 건선(generalized pustular psoriasis, GPP)에 의한 발적(flares) 치료제 ‘스페비고주’(Spevigo 성분명 스페솔리맙, spesolimab-sbzo)가 미국 식품의약국(FDA)로부터 1일(현지시각) 시판 승인을 받았다고 발표했다. 

스페비고는 전신성 농포성 건선이 발생하는 데 관여하는 면역계 내부의 신호전달 경로에서 핵심적인 역할을 하는 인터루킨-36 수용체(IL-36R)의 활성화를 차단하는 기전의 새로운 선택적 항체다. 인간 면역글로불린 G1 단일클론항체로서 FDA 사상 최초의 GPP 치료제다.

정맥주사제로서 7.5mL 바이알에 450mg의 스페솔리맙이 무 방부제 상태로 충전돼 있다. 1회 치료 후 추가 투여는 발적 증상 지속 여부에 달려 있다.

전신성 농포성 건선은 판상형 건선과 달리 드물게 나타나는 데다 생명을 위협할 수 있는 호중구성 피부질환이다. 백혈구의 일종인 호중구가 피부에 축적돼 전신에 통증을 유발하는 무균성 농포를 남긴다. 임상적 진행은 다양한데 어떤 환자는 재발성 발적과 함께 재발되고, 어떤 환자는 병이 지속되며 간헐적인 발적을 보인다. 방치돼 중증으로 치달으면 균혈증이나 다장기 패혈증을 초래할 수 있다. 만성화되면 삶의 질을 떨어뜨린다.

지역마다 유병률이 다르지만 미국에서는 인구 1만명당 1명꼴로 발생한다. 남성보다 여성에 더 영향을 미친다. 매우 희귀해 진단이 지연되고, 진단되는 날로부터 고통을 받게 된다.

임상시험을 진행한 미국 뉴욕의 아이칸 의대 마운트 시나이병원의 마크 레브홀(Mark Lebwohl) 피부과 교수는 “전신성 농포성 건선 발적이 환자들의 삶에 지대한 영향을 미칠 수 있는 데다 중증의 생명을 위협하는 합병증을 초래할 수 있다”며 “이번 승인은 피부과 의사들에게 치료의 전환점이 될 수 있을 것”이라고 말했다. 그는 “그동안 GPP를 치료할 승인받은 치료제가 없던 상황에서 이번 승인은 환자들에게 차별화된 효과를 발휘하는 데 도움이 될 것”이라고 강조했다.

베링거인겔하임의 카린 브루이용(Carinne Brouillon) 경영 이사는 “이처럼 중요한 승인은 가장 절실한 환자들에게 혁신치료제를 신속하게 공급하려는 목표를 달성하기 위해 성공적인 연구에 가속을 붙인 노력의 결과”라며 “우리는 이 희귀 피부질환이 환자와 가족, 간병인에게 얼마나 파괴적인 영향을 미치는지 인식하고 있다”고 말했다.

이번 승인은 12주 동안 진행된 3상 ‘Effisayil 1’ 임상시험(평균 연령 43세, 남녀 비율 32대 68)에서 전신성 농포성 건선 증상을 나타낸 환자를 대상으로 ‘스페비고’ 또는 위약을 투여 이중맹검 방식으로 비교 평가한 결과를 바탕으로 이뤄졌다.

투여 1주일 후 스페비고 투여군(900mg, 35명)은 환자의 54%에서 농포가 눈에 띄지 않아 위약 대조군(18명)의 6%를 크게 웃돌았다. 1차 평가지표는 Generalized Pustular Psoriasis Physician Global Assessment (GPPPGA)로서 0점(가시적으로 병변이 보이지 않음)에 도달해야 치료 기준을 충족한 것으로 간주했다. 치료 시작 전 실험군과 대조군의 각각 43%와 36%가 3점(중등도), 4점(중증)인 상태였다.

2주차에는 발적이 계속된 환자 중 일부가 무작위로 900mg을 추가로 투여받았는데 이 중 42%(12명 중 5명)가 GPPPGA 0점을 맞았다.

스페비고 투여군의 5% 이상에서 가장 흔하게 나타난 부작용은 무력증, 피로, 구역, 구토, 두통, 소양증 및 양진(pruritus and prurigo), 주사부위 혈종, 멍, 요로감염증 등이었다.