미국 머크(MSD)는 매사추세츠주 캠브리지에 소재한 유전자 조작 원형 RNA(circular RNA, oRNA) 치료제 개발 전문 생명공학기업 오르나테라퓨틱스(Orna Therapeutics)와 감염성질환 및 암 분야에서 백신 및 치료제를 공동 발굴, 개발, 판매하기 위한 전략적 제휴를 맺었다고 16일(현지시각) 발표했다. 

계약에 따라 MSD는 1억5000만달러의 선불계약금을 3분기 중으로 오르나테라퓨틱스에 지급키로 했다. 이와 함께 다양한 백신 및 치료제 프로그램의 개발, 승인, 시판에 성공했을 때 최대 35억달러의 마일스톤을 주기로 했다. 또 양사의 협력 과정에서 발매된 제품들에 대해 별도의 순매출 대비 로열티를 지급하기로 했다.

오르나테라퓨틱스는 자사의 원형 RNA 지질나노입자(LNP) 기술 플랫폼의 전권을 계속 보유키로 했으며, 암과 유전성질환 분야에서 자사가 100% 지분을 보유한 프로그램들을 계속해서 독자 진행키로 했다.

이 회사는 2019년에 창립돼 2021년 2월에 시리즈A에서 거둔 8000만달러를 포함해 1억달러의 자본금으로 공식 출범했다. MSD는 최근 오르나테라퓨틱스가 진행한 시리즈B 파이낸싱에 참여해 1억달러의 지분투자를 단행했다.

오르나테라퓨틱스는 원형 RNA 기술을 독자 보유하고 있다. 자가 원형화(self-circularization)를 통해 선형 RNAs로부터 원형 RNAs를 창출하는 노하우다. 원형 RNA 분자는 선형 mRNA에 비해 모양이 콤팩트하기 때문에 작은 화합물을 전달하는 데 더 유리하고 비용효율적이다. 생체 내 안전성 유지 측면에서도 장점을 내포하고 있다. 특히 원형 RNA 분자는 체내에서 치료용 단백질을 대량 생산하는 데 유용할 것으로 기대된다. 새롭게 합성된 원형 RNA 분자는 맞춤 지질나노입자 내부에서 좀 더 조밀하게 포장된다. 오르나테라퓨틱스는 체내에서 핵심 조직을 표적하도록 원형 RNA의 유전자를 조작하는 기술도 겸비하고 있다.

지난 5월 16~19일 워싱턴 D.C.에서 열린 2022년 미국 유전자‧세포치료제학회(ASGCT) 연례 학술회의에서 발표된 전임상 자료를 보면 원형 RNA 발현 및 전달은 백신과 항암제를 포함해 다양한 영역에서 후속개발을 위한 방법으로 잠재력이 입증됐다.

머크리서치래버러토리의 피오나 마셜(Fiona Marshall) 수석 부사장 겸 발굴‧전임상‧중개의학 대표는 “광범위한 전략적 제휴에 힘입어 핵산 생명공학, 임상개발 및 제조 분야에서 머크가 보유한 전문적인 노하우가 오르나테라퓨틱스의 강력한 원형 RNA 기술과 결합돼 신세대 백신 및 치료제들을 개발할 기회를 잡게 됐다”고 말했다.

오르나테라퓨틱스의 최고경영자인 토마스 반스(Thomas Barnes) 박사는 “혁신과학을 위해 노력하는 머크와 협력하게 된 것은 대단히 고무적”이라며 “우리의 원형 RNA 기술과 새로운 전달 솔루션은 치료제 및 백신 분야에서 RNA의 잠재력을 100% 드러낼 수 있도록 하기 위해 설계됐다”고 말했다.