미국 캘리포니아주 샌디에이고의 항암제 및 희귀질환 표적치료제 전문기업인  인히브릭스(Inhibrx, 나스닥 INBX)는 유럽의약품청(EMA)으로부터 신약후보물질 ‘INBRX-109’가 연골육종(chondrosarcoma)의 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 15일(현지시각) 발표했다.  

연골육종은 희귀 골종양의 일종으로 매년 미국과 유럽 각국에서 약 2800명이 새롭게 진단받고 있다. 하지만 이 질환으로 허가를 취득한 약은 아직 없다.

INBRX-109는 사멸수용체 5(death receptor 5, DR5)의 활성화에 의해 종양 편향(tumor-biased) 세포괴사를 유도하도록 설계된 정밀공학(precision-engineered) 4가 사멸수용체 5 작용제 항체의 일종이다.

지난해 FDA는 ‘INBRX-109’를 절제수술 불가성 또는 전이성 고식적(conventional) 연골육종 치료제로 ‘패스트트랙’ 심사대상에 지정한 데 이어 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

지난해 6월 인히브릭스는 고식적 연골육종 환자를 대상으로 피험자 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조, 잠재적 등록 가능(potential registration-enabling) 방식으로 INBRX-109의 2상 임상에 착수해 현재 진행 중이다.

작년 11월 인히브릭스는 고식적 연골육종 환자를 대상으로 INBRX-109의 유효성 및 안전성을 평가하는 1상 임상의 최신결과를 공개했다. 예비적 시험결과를 보면 평가가 가능한 환자 18명 중 16명(89%)에서 증상 억제가 관찰된 가운데 2명(11%)에서 부분반응이 나타났다. 

당시 진행 중이었던 임상 1상 시험의 예비적 결과를 근거로 한 ‘INBRX-109’의 무진행 생존기간 중앙값은 7.4개월로 집계되었고, 전체 생존기간 중앙값은 아직 도출되지 않았다. 

3명의 환자들은 INBRX-109를 사용해 61주 이상의 기간 동안 치료를 지속했고, 종양이 안정병변(stable disease)을 보인 최대 기간은 77주로 파악됐다.

인히브릭스의 마크 래피(Mark Lappe) 대표는 “연골육종 환자의 매우 충족되지 못한 의료 수요에 INBRX-109가 부응할 것이라는 잠재력에 대해 크게 낙관하고 있다”며 “EMA가 긍정적인 의견을 내놓은 것은 대단한 희소식”이라고 말했다.

유럽연합(EU) 집행위는 EU 각국에서 1만명 당 5명 이하로 영향을 미치고, 생명을 위협하거나 만성적으로 파괴적인 질병을 진단, 예방, 치료하는 데 효과적이고 안전한 것으로 평가된 의약품 또는 생물의약품을 ‘희귀의약품’으로 지정하고 있다. 해당 의약품은 행정 처리비용의 감면, 임상시험 프로토콜 지원 및 허가 취득 후 최대 10년의 독점발매권 부여 등 다양한 혜택을 받게 된다.