미국 매사추세츠주 보스턴의 버텍스파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals, 나스닥 VRTX)와 같은 주 캠브리지의 버브테라퓨틱스(Verve Therapeutics, 나스닥 VERV)가 간질환에 대한 생체내 유전자편집 치료제를 개발하기 위한 협력관계를 구축했다. 

양사는 단일 미공개 간질환에 대한 생체 내 유전자편집 프로그램을 발굴하고 개발하는데 초점을 둔 4년간의 독점적 글로벌 연구 제휴를 맺었다고 20일(현지시각) 발표했다.

계약에 따라 버브는 관심 표적에 대한 새로운 생체내 유전자편집 프로그램의 발굴, 연구, 전임상 개발을 담당하고 모든 개발 비용은 버텍스가 지원키로 했다. 버텍스는 버브가 도출한 프로그램의 후속 개발, 제조, 상업화를 담당하기로 했다.

버텍스는 버브 신주를 3500만달러 어치 매입해 지분 투자를 마치고 선불 계약금으로 2500만달러를 지급키로 했다. 향후 적격한 신약후보물질 개발 성공 마일리지로 최대 6600만달러를 지급하고 성공 마일스톤으로 최대 3억4500만달러, 별도의 순매출 대비 로열티를 챙겨주기로 약속했다.

버브의 세카 캐시레산(Sekar Kathiresan) 공동설립자 겸 최고경영자는 “버텍스와의 파트너십은 심각한 질병을 해결하기 위한 선도적인 유전자편집 능력과 생체 내 유전자편집 의약품 파이프라인을 구축하고 있는 우리의 중요한 진전을 가능케 한다”며 “이번 계약은 버브의 선구적인 성과를 검증하고 역량과 파이프라인을 확대하는 계기가 될 것”이라고 밝혔다. 

버텍스의 집행 부회장이자 최고과학책임자인 데이비드 알트슐러(Sekar Kathiresan)는 “버브가 이뤄낸 진전에 깊은 인상을 받았고 두 회사의 유전자편집 및 신약개발 전문성을 결합해 도움이 필요한 더 많은 환자를 도울 수 있길 기대한다”고 강조했다.

버브는 2021년에 3억6040만달러의 현금을 확보해 2024년까지의 운영자금을 조달한데다 이번에 주식 매입 및 선불 계약금으로 6000만달러를 추가로 확보해 날개를 달았다. 

2018년 출범한 버브는 2021년 6월에 나스닥에 상장됐다. 두 가지 유망 유전자편집 치료제를 보유하고 있다. 첫 번째 파이프라인인 VERVE-101은 간에서 PCSK9 유전자(저밀도 지단백질 생성)를 차단해 환자의 콜레스테롤 수치를 낮춰 심혈관질환 발병 가능성을 감소시키는 단일 용량 치료제다. VERVE-101의 첫 번째 1b상 임상연구는 올해 7월 12일에 환자 투여가 시작됐다. 다른 프로그램은 콜레스테롤과 중성지방 대사를 조절하는 ANGPTL3 유전자를 표적으로 삼고 있다.