스위스 로슈가 미국 제약회사 아비스타테라퓨틱스(Avista Therapeutics)와 안질환에 대한 차세대 아데노관련바이러스(AAV) 유전자 치료 벡터를 개발하기 위한 협약을 체결했다고 19일(현지시각) 발표했다. 

이 파트너십은 아비스타의 단일세포 아데노관련바이러스(AAV) 엔지니어링 플랫폼(scAAVengr) 기술을 적용해 로슈가 정의한 캡시드 프로파일과 일치하는 유리체 내 AAV 캡시드를 개발하는 것을 목표로 한다. AAV는 치료에 필요한 특정 유전자를 세포 핵내로 진입시키는 역할을 하며, 캡시드는 유전체 핵산을 둘러싼 단백질 성분의 외피로 표적하는 세포와 이에 진입할 유전체의 특성에 맞게 조절돼야 할 필요가 있다.

계약에 따라 로슈는 새로운 캡시드를 평가하고 아비스타로부터 라이선스를 획득할 수 있는 권리를 갖게 된다. 또 새 캡시드를 사용하는 유전자 치료제 프로그램에 대한 전임상, 임상, 상용화 과정을 수행할 계획이다.

아비스타는 로슈로부터 계약금으로 750만달러를 받게 되며 성공적일 경우 연구진척에 따라 추가적인 마일스톤과 별도의 순매출 대비 로열티 등을 받을 수 있는 자격을 갖는다. 잠재적인 총 거래 가치는 10억달러 이상이다.

아비스타의 컴퓨터 유도 생체 내 scAAVengr 플랫폼은 고속대량 처리 접근법과 새로운 세포특이적 AAV의 내장 정량적 검증(built-in quantitative validation)을 활용하며 시력에 영향을 주는 질병에 대한 획기적인 유전자 치료제를 신속하게 임상으로 전환할 수 있도록 한다.

아비스타는 개별 망막세포 유형에 유전자를 전달할 수 있는 AAV 변이체 도구를 기반으로 구축된 독자적인 파이프라인을 개발하기로 했다.

아비스타테라퓨틱스의 로버트 린(Robert Lin) 최고경영자는 “의료 분야의 세계적인 선도기업인 로슈와 협약을 맺게 돼 기쁘다”며 “이번 협력은 회사 내부 파이프라인을 보완하고 환자에게 획기적인 치료제를 제공하는 것을 가속화할 것이다”고 말했다.

이어 “망막 영양장애에 대한 기존 치료법은 질병의 근본적인 생물학적 배경을 방치하고 증상 및 합병증만을 다루며 현재 벡터 기술은 망막의 주요 세포 유형을 표적으로 하는 능력이 크게 제한적”이라고 지적하면서 “아비스타는 이 문제를 해결하기 위해 설립됐고 우리의 혁신적인 scAAVengr 플랫폼은 광범위한 망막질환 치료를 위해 유리체내 주사를 통해 유전자 치료제 페이로드를 전달할 수 있다”고 밝혔다.

아비스타테라퓨틱스는 미국 피츠버그대학병원(UPMC)에서 분리돼 설립됐고 UPMC엔터프라이즈로부터 초기 투자금 1000만 달러와 수년간 기초적인 지원을 받았다. UPMC엔터프라이즈는 급격한 변혁을 가져올 수 있는 잠재성을 가진 중개의학에 투자하는 회사로 린이 부회장을 맡고 있다.