미국 뉴욕에 소재한 중추신경계 치료제 개발 제약기업인 액솜테라퓨틱스(Axsome therapeutics)는 지난 3월 28일 아일랜드 더블린의 글로벌 제약기업 재즈파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals)로부터 주간과다졸림(Excessive Daytime Sleepiness; EDS) 치료제 ‘수노시정’(Sunosi, 성분명 솔리암페톨, Solriamfetol)을 인수한 지 3개월 만에 도파민 및 노르에피네프린 재흡수 저해제(DNRI)인 이 약을 주의력결핍과잉행동장애(ADHD) 치료제로서 3상 임상시험을 진행할 계획이라고 28일(현지시각) 밝혔다. 

액솜은 이날 투자자의 날 행사를 열고 지난 3월 5300만달러 선불 계약금과 별도의 마일스톤 제공 조건으로 인수한 수노시의 향후 운영 방향을 제시했다. 수노시는 한국 SK바이오팜과 재즈파마슈티컬스가 공동 개발한 신약으로 2019년 3월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 얻었다. 이듬해 1월에는 유럽의약품청(EMA)으로부터도 발매를 승인받았다. SK바이오팜이 우리나라를 비롯한 아시아 12개국에 대한 판권을 보유하고 있다. 

행사에서 SUNY업스테이트의대(SUNY Upstate Medical University)의 정신의학, 신경과학, 생리학과 교수인 스테판 파라온(Stephen V. Faraone)은 “ADHD가 환자의 일생 동안 우울증과 자살을 포함한 여러 정신 장애의 위험을 증가시킬 뿐만 아니라 직업 유지의 실패 및 중독에 이르게 한다”며 “ADHD에 대해 승인된 여러 약물이 있지만 순응도에 대한 우려와 일부 약물이 오용 및 남용될 수 있는 각성제라는 사실을 포함하여 많은 문제를 안고 있다”고 지적했다. 이런 상황에서 액솜은 수노시가 ADHD를 치료하고 환자들의 미충족 의료수요를 충족시키는 데 고유한 역할을 할 수 있다고 믿고 있다.

액솜의 임상 개발 수석 부사장인 아만다 존스(Amanda Jones)는 “도파민과 노르에피네프린이 모두 ADHD의 병태생리와 관련이 있다”며 “수노시는 이들 신경전달물질의 감소를 막는 이중 작용제이자 비(非) 각성제로서 남용 가능성이 낮다”고 설명했다. 따라서 액솜은 수노시의 잠재력을 평가하기 위해 4주간 3상 연구를 수행할 계획이다.

아울러 액솜은 폐쇄성수면무호흡증(Obstructive Sleep Apnea, OSA)과 관련된 과도한주간졸음이 있는 환자의 인지능력을 개선할 수 있는지 평가하는 연구도 병행할 계획다. OSA 환자의 약 40%가 인지장애를 호소하기 때문이다.

수노시의 ADHD 및 OSA 관련 연구 데이터는 올해 말에 나올 것으로 예상된다. 액솜은 수노시가 적응증을 추가할 상당한 여력이 있다고 믿고 투자 수익을 극대화하기 위해 이러한 옵션을 임상시험을 통해 탐색할 계획이다.

액솜은 아울러 미국 식품의약국(FDA)이 심사 중인 주요우울장애(MDD) 신약후보물질인 ‘AXS-05’(성분명 덱스트로메토르판-부프로피온, dextromethorphan-bupropion)를 비롯한 기타 자산에 대한 최신 정보도 제공했다.

액솜은 지난 27일 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 서류에서 FDA가 신약 신청서 제출과 관련하여 AXS-05에 대해 제안한 라벨링을 회사에 제공했다고 설명했다. 액솜은 제안된 라벨링을 검토 중이며 최종 동의를 얻기 위한 문안을 FDA에 회신할 예정이라고 밝혔다.

AXS-05는 덱스트로메토르판과 부프로피온의 복합제로서 독점적 제형과 용량을 채택한 NMDA 수용체 길항제다. 이달 초 액솜은 “AXS-05가 우울 증상 완화 및 관해 유도에서 실질적이고 통계적으로 유의한 개선을 보여줬다”는 결론의 새로운 MDD 관련 3상 GEMINI 임상연구 데이터를 발표했다.

FDA의 이번 통지는 AXS-05가 이미 1년간의 여유를 두고 신약 승인을 받겠다고 희망했기 때문에 액솜에게는 상당히 좋은 뉴스다. 액솜은 2021년 8월 22일에 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 심사 여부가 결정될 예정이었으나 당시까지 데이터 검토가 완료되지 않았다는 통보를 받아 가까스로 승인 거절을 모면했다. 액솜은 지난 3월 발표한 2021년도 연말 재무 보고서에서 FDA가 심사 지연과 관련해 제기한 모든 화학·제조공정·품질관리(CMC)에 대한 질문에 답변했다고 밝혔다. AXS-05는 현재 우선심사 대상으로 지정돼 검토를 받고 있다.