제일약품의 신약개발 자회사인 온코닉테라퓨틱스는 이중저해 표적항암제인 ‘OCN-201’(기존개발 코드명 JPI-547)이 난소암을 대상으로 하는 국내 2상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 22일 밝혔다. 

이번 임상시험은 파프(PARP, Poly ADP-Ribose Polymerase) 저해제를 투여 받은 경험이 있으면서 화학요법 치료에 내성을 보이는 난소암 환자58명을 대상으로 'OCN-201’을 투여해 안전성 및 유효성을 탐색할 계획이다. 이 임상시험은 국립암센터 등 9개 3차 종합병원에서 진행된다.

이 임상은 국립암센터 항암신약신치료개발사업단(단장 박중원)의 공동개발 과제(NOIU-1402)로 선정돼 정부지원금을 받아 진행된다. 온코닉테라퓨틱스는 이번 임상시험이 기존 난소암 치료의 새로운 패러다임을 제시하는 계기가 될 것으로 보고 있다.

난소암은 발병에 대한 증상이 거의 없어 조기 진단이 어렵고 재발률이 높은 암 중 하나다. 최근 난소암 환자에서 PARP저해제가 무진행생존기간(Progression Free Survival, PFS) 연장 효과를 보여 화학요법 후 유지요법으로 승인받아 사용되고 있다.

이전에는 난소암 표준치료법으로 항암화학요법이 사용됐으나 2014년 PARP저해제 계열 아스트라제네카의 린파자정이 첫 등장한 이후 여러 PARP저해제가 등장하며 난소암의 치료 패러다임이 변하고 있다. 이 가운데 PARP저해제가 1차 치료요법으로 확대되고, 건강보험 급여도 적용됨에 따라 시장 규모는 지속적으로 성장하고 있다. 그러나 PARP저해제도 일정 기간 투여하면 내성을 갖는 환자들이 발생하고 있는 상황이다. 

온코닉테라퓨틱스의 ‘OCN-201’은 파프(PARP)와 탄키라제(Tankyrase)를 동시에 억제하는 이중저해 표적항암제로 이번 2상에서 기존 PARP저해제 치료에 내성을 가진 난소암 환자에게 새로운 치료옵션이 될 수 있을 것으로 보고 있다.

앞서 온코닉테라퓨틱스는 지난해 미국임상종양학회(ASCO) 연례회의에서 ‘OCN-201’의 임상 1상 시험 결과, 기존 PARP저해제에 반응하지 않는 난소암 환자 2명 중 1명에서 종양의 크기가 37% 감소한 부분반응(PR, Partial Response), 나머지 1명은 2% 줄어든 안정질환(SD, Stable Disease) 치료 효과를 확인했다고 발표한 바 있다. 

임상 1상에서 암 종양이 30% 이상 줄어든 것은 매우 유의미한 결과로 2상에서도 내성 환자에서 높은 치료 효과를 보일 것으로 회사 측은 기대하고 있다.

김존 온코닉테라퓨틱스 대표는 “이미 1상에서 안전성과 일부 유효성을 확인한 만큼 2상에서도 긍정적 결과가 기대된다”며 “기존 PARP저해제의 한계를 극복할 수 있는 차세대 신약으로 성공시켜 내성으로 고통받는 난소암 환자들에게 새로운 치료대안이 되길 희망한다”고 말했다.

OCN-201은 이중저해 표적항암제(PARP/TNKS dual inhibitor)로 지난해 췌장암에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)에 이어 올해 6월에는 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 온코닉테라퓨틱스는 향후 난소암 2상 외에 다른 난치성 암으로도 적응증을 확대해 나갈 방침이다.