일본 쥬가이는 ‘헴리브라피하주사’(Hemlibra 성분명 에미시주맙, Emicizumab)가 ‘후천성 혈우병A 환자의 출혈경향 억제’에 대한 적응증을 일본 후생노동성으로부터 추가 승인받았다고 지난 20일 발표했다. 

헴리브라는 2021년 10월 일본에서 희귀질환용 의약품으로 지정받았으며, 11월에는 우선심사 대상에 올랐다. 이번 승인은 후천성 혈우병A를 대상으로 실시된 일본 내 3상 임상시험(AGEHA 시험) 성적이 기초가 됐다.

헴리브라는 현재 한국에서 혈액응고 제VIII인자에 대한 억제인자를 보유하거나 보유하지 않은 A형 혈우병(선천성 혈액응고 제VIII인자 결핍) 환자에서의 출혈 빈도 감소 또는 예방을 위한 일상적인 예방요법(routine prophylaxis)으로 허가돼 있다. 쥬가이는 스위스 로슈의 자회사이며, 국내서는 JW중외제약이 헴리브라를 판매하고 있다. 

선천성과 달리 이번에 승인된 후천성 혈우병A는 국가지정 난치병인 자가면역성 후천성 응고인자 결핍증 중의 하나로, 혈액응고 VIII인자에 대한 저해물질이 후천적으로 생겨나 혈액응고 반응이 정상적으로 진행되지 않아 돌발출혈이 반복되어 생기는 질환이다. 

주요 치료법으로는 자가항체의 산생을 억제하는 면역억제 요법, 바이패스 지혈제를 이용한 출혈 시 지혈요법 등이 있다. 심각한 출혈이 많아 중요한 장기의 출혈이 생명과 연관될 수 있는 질환인 반면 기저질환이나 기존 치료에 대한 저항성 등의 다양한 이유로 충분한 치료를 받지 못하는 경우가 있어 치료선택지의 확장이 요구돼왔다. 

쥬가이의 오쿠다 오사무 대표는 ‘헴리브라가 선천성 혈우병A에 이어 후천성 혈우병A 치료약으로도 제공할 수 있게 돼 기쁘다’며 ‘진단 후 조기 출혈을 통제하는 효과적인 수단이 추가된 것은 후천성 혈우병A의 치료전략에 유연성을 주고 환자 상황에 따른 더 나은 치료 실현으로 이어질 것으로 확신한다’고 강조했다.