미국 매사추세츠주 뉴튼(NEWTON) 소재 에이서테라퓨틱스(Acer Therapeutics, 나스닥 ACER)와 그 제휴사인 스위스 제네바의 릴리프테라퓨틱스(RELIEF THERAPEUTICS)는 요소회로장애(urea cycle disorder, UCD) 신약후보물질인 ACER-001(성분명 sodium phenylbutyrate페닐부틸산나트륨)의 신약승인신청(NDA)의 심사 결과 발표가 지연되고 있다고 8일(현지시각) 발표했다.  

ACER-001은 2021년 10월 5일 미국 식품의약국(FDA)에 NDA 접수가 승인됐으며 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 심사 결정 시한은 2022년 6월 5일로 지정됐었다. 

FDA는 에이서테라퓨틱스에게 ACER-001에 대한 심사가 진행 중이라고 밝혔다. PDUFA에 따른 다음 심사기한을 아직 설정되지 않았으며 FDA가 서면결정을 에이서에 보내면 이를 공시할 계획이다. 이에 따라 상당 기간 승인이 지연될 전망이다. 

희귀질환 신약개발 전문회사인 에이서테라퓨틱스는 한국 부광약품이 2015년 7월 에이서의 시리즈A 투자 유치에 200만달러(당시 23억원)를 투자해 지분 9.3%를 취득했으며 현재 지분율은 6.5% 수준이다.

에이서는 4가지 파이프라인을 갖고 있다. ACER-001 외에 △유도된 혈관운동 증상( induced Vasomotor Symptoms, iVMS)의 치료를 위한 ACER-801(오사네탄트, osanetant) △III형 콜라겐(COL3A1) 돌연변이가 확인된 환자의 혈관성 엘러스-단로스증후군(vascular Ehlers-Danlos syndrome, vEDS) 치료를 위한 ‘에드시보’(EDSIVO 성분명 셀리프롤롤, celiprolol) △거대세포바이러스, 지카, 뎅기열, 에볼라 바이러스 및 COVID-19를 포함한 다양한 바이러스에 대한 숙주 지향적 치료제인 ACER-2820(에메틴, emetine) 등이다. 

앞서 지난달 9일에는 에드시보의 3상(DiSCOVER)에 대해 FDA와 에이서가 특정임상계획평가(SPA) 협정을 체결했다. SPA는 임상시험계획(IND) 신청과 별도로 임상 시작 전 평가지표와 통계적 유의성 확보 등 수행계획에 대해 FDA와 사전 협의하는 제도다. 잘못된 임상 설계에 따른 실패 가능성을 최소화하기 위한 것이다. FDA의 동의 아래 짜여진 설계(프로토콜)인 만큼 SPA는 신약허가의 불확실성을 다소 해소할 수 있는 방법으로 간주된다. 그러나 신약허가를 보장하는 것은 아니다.

에이서 측은 “SPA가 신약허가를 담보하는 것은 아니지만, FDA가 임상 프로토콜 중 특정 중요 요소의 적절성에 동의한다는 것은 나타낸다”고 설명했다.