미국 매사추세츠주 보스턴 소재 알닐람파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)는 4일(현지시각) 다발성신경병증을 유발하는 유전성 트랜스티레틴(transthyretin, TTR) 매개 아밀로이드증(hATTR) 치료 신약후보물질인 부트리시란(Vutrisiran, 코드명 ALN TTRsc02)은 승인이 3개월 연기됐다고 미국 식품의약국(FDA)으로부터 통보받았다고 밝혔다. 

부트리시란은 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 오는 14일로 승인 여부가 결정날 예정이었는데 FDA의 조치로 오는 7월 14일로 미뤄졌다.

알닐람은 “이번 심사 지연은 회사의 2차 포장 및 라벨링(labeling) 시설과 관련 추가 검사가 필요해서이지 부트리시란의 문제 때문은 아니다”며 “FDA로부터 추가 임상 결과 제출을 요청받지 않았다”고 설명했다. 

부트리시란은 이 회사의 동일 적응증을 갖고 있는 ‘온파트로’(Onpattro 성분명 파티시란 patisiran, 2018년 8월 10일 FDA 승인)의 장기지속형 약물이다. 파티시란은 3주 단위로 투약하는 데 비해 파티시란은 3개월마다 투약해 환자의 편의성이 높다. 부트리시란의 신약승인신청의 기반이 된 임상은 파티시란과 효과를 비교한 HELIOS-A(NCT03759379) 3상이다.

의약품시장조사기관인 이밸류에이트밴티지(Evaluate Vantage)는 부트리시란의 2026년 매출이 18억달러에 달할 것으로 예상했다. 알닐람은 미국 외에도 유럽연합(EU), 브라질, 일본에서도 심사 중이다.