한국노바티스의 원샷 CAR-T 치료제 ‘킴리아주(티사젠렉류셀)’가 4월1일부터 건강보험이 신규 적용되면서 치료비가 대폭 축소된다. 기존에는 4억원에 달하는 비용을 환자 혼자 부담해야 했지만, 건강보험 혜택에 따라 최대 598만원만 지불하면 투여할 수 있게 됐다. 

치료에 촌각을 다투던 환자들에게 희소식이 될 전망이다. 보건복지부는 3월 31일, 2022년도 7차 건강보험정책심의위원회(건정심)를 열고 △한국로슈 로즐리트렉캡슐 100밀리그램, 200밀리그램(엔트렉티닙) △바이엘코리아 비트락비캡슐 25밀리그램, 100밀리그램, 비트락비액(라로트렉티닙) △한국노바티스 킴리아주 등 3개 약제, 6개 품목에 대한 요양급여 여부 및 상한금액을 결정했다.  

킴리아주는 국내 보험급여 상한액이 3억6003만9359원으로 환자 본인부담금은 최대 598만원으로 정해졌다. 아울러 CAR-T세포 치료제 투약과 관련된 비급여 의료행위(세포 수집, 생체 외 처리, 치료제 주입)가 급여 수가로 신설돼 기존 200만~400만원 선이었던 의료비가 10만원 수준으로 대폭 낮아졌으며 다.

로즐리트렉캡슐 상한액은 100mg 3만9027원, 200mg 7만8082원, 비트락비캡슐·액 상한액은 25mg 3만86원, 100mg 12만342원, 1mL당 2만4068원이다. NTRK(Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase) 유전자 융합 양성 고형암 치료제인 로즐리트렉과 비트락비의 환자부담액은 상한액의 5%로 정해졌다. 

킴리아는 환자에서 채취한 T세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인지하는 키메릭항원수용체(Chimeric Antigen Receptor,  CAR)가 발현될 수 있도록 유전적으로 재조합한 다음 다시 해당 환자의 몸에 주입하는 방식의 개인맞춤형 항암제다. 지난해 3월 첨단재생바이오법(첨바법) 1호 치료제로 국내 허가 받았다.

킴리아의 보험 급여 적용은 제한적인 치료 옵션으로 기대 여명이 6개월에 불과한 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL) 성인 환자와 . 25세 이하 B세포급성림프구성백혈병(pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia, pALL) 환자에게 1회 치료로 장기 생존 및 일상 복귀까지 기대할 수 있는 새로운 치료 혜택을 제공하게 되었다는 의미가 있다. 

킴리아는 노바티스와 미국 펜실베이니아대학병원이 공동 진행한 2상 임상 연구인  ‘JULIET’ 과  ‘ELIANA’ 두 임상 결과를 통해 임상적 유효성을 확인했다.

재발 또는 불응성 DLBCL 환자를 대상으로 한 ‘JULIET’ 연구 결과, 투여 3개월 만에 전체반응률(ORR, Overall Response Rate)은 53%였으며, 39.1%에서 완전관해(CR, Complete Remission)에 달성했다. 투여 2년 시점에서 무진행생존율(PFS, progression-free survival)은 33%였다.

또 소아 재발 또는 불응성 ALL 환자를 대상으로 한 ‘ELIANA’ 연구 결과, 투여 3개월 이내에 환자의 82%가 완전관해(CR) 또는 불완전 혈액 수치 회복을 보이는 완전관해(CRi, Complete Remission with incomplete blood count recovery)를 달성했다. 이들 관해에 도달한 환자의 98%가 미세잔존질환(MRD, minimal residual disease) 음성이었다. 6개월 시점에서 무사건생존율(EFS, Event-free survival)은 73%였다.

킴리아는 첨바법에 의해 정부의 인체세포등 관리업 허가를 받은 CAR-T 센터에서 치료가 가능하다. 현재까지 CAR-T 센터로 허가를 받은 병원은 삼성서울병원, 서울대병원, 세브란스병원, 서울성모병원 등 4곳이다. 향후 전국적으로 점차 확대될 예정이다.

김진석 연세대 세브란스병원 혈액내과 교수는 “재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종 환자들은 추가적으로 치료할 수 있는 옵션이 제한적이라 연명치료만 가능했기에 킴리아라는 새로운 옵션이 생겼다는 것은 굉장한 가치가 있다”며 “환자들과 의료진들이 간절히 기다려 온 급여가 적용된 만큼 환자들이 부담 없이 개인맞춤형 치료인 킴리아로 장기 생존을 기대할 수 있을 것”이라고 말했다. 

강형진 서울대병원 소아청소년과(혈액종양) 교수는 “소아 급성림프모구백혈병 환자의 경우 항암치료만으로도 장기 생존이 가능한 경우가 많지만 10~20%의 환자들은 기존의 항암치료와 조혈모세포이식만으로는 좋은 치료 성적을 얻기 어렵다. 이번에 CAR-T가 보험이 되면서 기존의 치료로 완치가 어려웠던 환자들에게 희망을 줄 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.

신수희 한국노바티스 항암제사업부 대표는 “그동안 킴리아의 보험 급여 적용을 애타게 기다려 주신 환자들에게 희망의 소식을 전하게 되어 무척 기쁘다”며 “노바티스는 병원 등 관련 기관과 긴밀하게 협력해 추가 치료센터를 확충하고 환자들이 원활하게 킴리아 치료를 받을 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

킴리아는 2017년 8월 전세계 최초로 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 세포∙유전자∙면역치료제의 특성을 모두 갖춘 혁신 항암제다. 도입 국가별로 전문인력과 의료기관의 훈련 및 인증 등을 거쳐 안전 시스템을 확보한 가운데 세계 거점 제조공장에서 1인 환자맞춤형 의약품을 생산해 의료기관에 공급한다. 세포 채취, 냉동 보존 및 운반, 개인맞춤형 CAR-T세포 치료제 제조, 이를 환자에 재주입하는 과정을 거치는 첨단바이오의약품이다.