브리스톨마이어스스큅(BMS)과 협력관계인 미국 블루버드바이오(Bluebird bio)는  렌티바이러스 벡터 유전자 치료제 2종의 승인이 각각 3개월씩 연기됐다고 18일(현지시각) 발표했다.  

블루버드바이오는 미국 식품의약국(FDA)이 베타-지중해빈혈증 치료제인 베티셀(beti-cel, betibeglogene autotemcel)과 대뇌부신백색질형성장애증(cerebral adrenoleukodystrophy, CALD) 치료제인 엘리셀(eli-cel, elivaldogene autotemcel, SKYSONA™, Lenti-D™)의 생물학적제제 허가신청서 심사 기간을 각각 3개월 연장한다고 통보해왔다고 이날 밝혔다.

처방약생산사수수료법(PDUFA)에 규정에 따라 이들 치료제는 원래 5월 19일, 6월 16일로 승인 결정이 날 예정이었으나 각각 오는 8월 19일, 9월 16일로 미뤄졌다.

FDA는 심사 도중 추가 정보를 요청했으며 이에 대응해 회사 측이 제출한 추가적인 임상 정보를 검토하기 위해 심사 기한을 연장하기로 결정했다. 이 정보는 신청서의 주요 수정사항으로 간주됐다. 블루버드바이오는 FDA의 심사 기간 연장이 새로운 안전성 문제로 인한 것은 아니라고 설명했다.

베티셀은 미국에서 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 모든 유전자형의 성인, 청소년, 아동 베타-지중해빈혈증 환자를 위한 치료제로 신청됐으며 작년 11월에 FDA로부터 우선심사 대상으로 지정됐다. 

엘리셀은 18세 이하의 대뇌 부신백색질형성장애증 환자를 위한 치료제이며 작년 12월에 우선심사 대상으로 지정됐다.

블루버드바이오는 이러한 심사 기한 연장이 우선심사 상태 또는 제품 승인 시 부여될 우선심사 바우처에는 영향을 미치지 않을 것으로 예상하고 있다.

FDA는 베티셀과 엘리셀을 희귀의약품, 혁신치료제, 희귀소아질환의약품으로 지정했다. 베티셀 또는 엘리셀이 승인될 경우 미국에서 중증 유전질환 환자를 위해 허가된 최초의 렌티바이러스 벡터 유전자 치료제가 될 전망이다. 

블루버드바이오의 앤드류 오벤샤인(Andrew Obenshain) CEO는 “유전자 치료제는 중증 유전질환을 앓고 있는 사람을 위한 복합적이고 잠재적으로 획기적인 치료 옵션이며, 우리는 이 새로운 분야를 발전시키면서 환자를 위해 부지런히 일해야 할 책임이 있다”고 말했다.