미국 캘리포니아주 남샌프란시스코의 바이러스 감염질환 및 간질환 치료제 연구개발 전문기업인 알리고스테라퓨틱스(Aligos Therapeutics)는 올리고뉴클레오타이드 기반 비알코올성지방간염(NASH) 치료제를 공동 발굴‧개발하기 위해 미국 머크(MSD)와 협력키로 했다고 11일(현지시각) 발표했다. 

알리고스테라퓨틱스의 로렌스 블라트(Lawrence Blatt) 대표는 “기업으로서 우리가 가진 강점의 하나가 올리고뉴클레오타이드의 연구개발 분야에서 보유하고 있는 기술적인 노하우라고 믿는다”며 “효과적인 표적화 NASH 치료제를 개발하기 위해 MSD와 제휴관계를 넓히게 된 것이 기쁘다”고 말했다.

당초 양사는 알리고스테라퓨틱스 측이 보유한 올리고뉴클레오타이드 플랫폼 기술을 적용해 하나의 비공개 NASH 표적을 직접적으로 겨냥한 올리고뉴클레오타이드의 발굴, 연구, 최적화, 개발을 진행키로 합의한 바 있다. 아울러 심대사계‧섬유성 질환 분야에서 최대 하나의 추가적인 표적을 발굴하려는 연구개발을 진행키로 했었다.

이번 합의에는 MSD가 두 번째 비공개 NASH 표적과 관련한 초기단계 프로그램에 라이선스 권한을 행사하고 추가로 마일스톤을 지급하는 내용이 추가됐다. 그리고 협력을 통해 3번째 표적이 설정되면 알리고스에게 추가 비용을 지급하고 라이선스를 가질 권한을 확보했다. 알리고스는 개별 표적과 관련, 개발‧인허가·발매 성과에 따라 최대 4억6000만 달러의 성과금을 받을 수 있을 전망이다. 이와 별도로 매출액 단계별 로열티를 수수할 권한도 보장받았다. 

알리고스 테라퓨틱스는 올리고뉴클레오타이드 후보물질들의 설계, 합성, 평가를 진행해 최적화된 선도물질을 제공키로 했다. MSD는 후속 연구, 임상개발, 상용화를 맡게 된다. 

머크리서치래버러토리의 아자이 차울라(Ajay Chawla) 심대사질환 연구개발 부사장은 “우리는 알리고스와의 협력에서 날로 진보되는 모습에 고무됐다”며 “두 번째 표적(심대사질환)에 대한 알리고스 기술 적용이 기대된다”고 말했다. 

알리고스테라퓨틱스는 2020년 10월 15일 나스닥 시장 데뷔를 통해 1억5000달러 유치에 성공했다.  파이프라인으로 만성 B형간염 신약후보로서 1상 단계인 ALG-000184, ALG-020572와 올해 1상에 들어가는 ALG-125755 등 3가지가 있다. ALG-000184는 B형간염 바이러스의 복제를 방해하도록 설계된 캡시드 어셈블리 조절제(capsid assembly modulator)다. ALG-020572는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(Antisense oligonucleotides, ASO), ALG-125755는 소간섭RNA(small interfering RNA, siRNA) 기전을 갖고 있다. 

또 NASH 후보로는 THR-β(Thyroid Hormone Receptor Beta) 작용제로서 1상을 진행 중인 ALG-055009가 있다. 이번에 MSD와 알리고스가 제휴를 맺은 후보들은 이들 파이프라인과 무관한 비공개 물질들이다.