바이엘은 미국 캘리포니아주 브리즈번(Brisbane)에 소재한 차세대 유전자 가위(CRISPR) 제품 개발 전문 생명공학기업 매머드바이오사이언스(Mammoth Biosciences)와 전략적 제휴 및 옵션 행사 계약을 체결했다고 10일(현지시각) 발표했다.
바이엘은 매머드가 보유한 CRISPR 시스템을 활용해 생체(in vivo) 유전자 편집 치료제를 개발할 계획이다. 자체 개발한 새로운 세포‧유전자 치료제 플랫폼을 매머드의 기술로 한층 강화한다는 전략이다.
유전자편집은 생체 외(ex vivo)에서 이뤄지면 세포치료제들의 핵심적인 조력자(enabler)가 될 수 있으며, 생체 내(in vivo)에서 활용되면 크게 충족되지 못한 의료 수요가 높은 광범위한 유전질환을 맞춤치료할 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.
‘Cas 14’과 ‘Casø’ 등 매머드바이오사이언스의 독보적인 초소형 Cas 효소들은 표적화, 체계화된 전달 시스템에 힘입어 고충실도(high-fidelity) 유전자편집 역량을 증강시킬 것으로 기대된다.
계약에 따라 매머드는 바이엘로부터 4000만달러의 선불계약금을 받게 된다. 이와 함께 바이엘이 1차적 대상인 간 표적화 질환들을 포함해 미리 선정된 5개 체내 적응증과 관련한 표적치료제 옵션 행사권을 행사하고 향후 진행되는 연구개발, 인허가, 시판 등에서 목표를 이룰 경우 최대 총 10억달러 이상의 마일스톤을 받을 수 있는 권리를 확보했다. 또 바이엘이 연구비를 부담하고, 최대 두자릿수 초반대 로열티를 지급키로 했다. 이밖에도 양사는 체외 유전자편집 프로젝트를 비 독점적으로 진행해 나가기로 했다.
바이엘 이사회 이사 겸 제약 사업부문 슈테판 욀리히(Stefan Oelrich) 대표는 “매머드가 보유한 새 CRISPR 시스템이 바이엘이 확보한 유전자 증강 및 유도 만능줄기세포(iPSC) 플랫폼과 결합되면 세포‧유전자 치료제의 잠재력이 십분 발휘될 수 있을 것”이라고 말했다.
매머드바이오사이언스의 피터 넬(Peter Nell) 최고사업책임자(CBO) 겸 치료제전략 부문 대표는 “우리 CRISPR 시스템의 기술적인 도약과 바이엘이 성공적인 신약개발에서 축적한 전문성을 바탕으로 양사가 협력하게 돼 고무적”이라며 “양사의 노력이 입증된 과학적인 우수성과 안전성 기반 위에 CRISPR 치료제를 적절하고도 긴박감 있게 임상단계로 진입시킬 것”이라고 전망했다.
브리스톨마이어스스큅(BMS, 위)과 센추리테라퓨틱스 로고
이에 따라 BMS는 급성골수성백혈병과 다발성골수종을 포함한 첫 2개 프로그램을 유전자변형 자연살해세포(iNK) 또는 감마델타 유전자변형 T세포(iT) 플랫폼을 통해 확보하게 된다. 이와 함께 센추리로부터 2개 프로그램을 추가로 선정할 수 있는 옵션도 확보했다. 센추리는 후보물질 발굴과 전임상시험을 맡기로 했다. 이후에는 BMS가 임상개발과 인허가, 발매를 분담키로 했다.
계약에 따라 센추리는 1억달러의 선불계약금을 받기로 했다. BMS는 센추리가 발행한 보통주를 주당 23.14달러, 총 5000만달러 어치 매입해 지분투자를 하기로 했다. 센추리는 전임상 단계 개발 비용의 일부를 보전받고, 향후 임상개발, 인허가, 시판 등에 성공하면 총 30억달러 이상의 마일스톤을 지급받게 된다. 또 한자릿수 후반대에서 두자릿수 초반대의 순매출액 대비 단계별 로열티 수수 권한, 급성골수성백혈병 프로그램에 대한 공동마케팅 선택권, 나머지 프로그램에서 미국에서 옵션 행사료를 받지 않는 대신 더 많은 로열티를 챙길 수 있는 권한 등을 확보했다.
센추리테라퓨틱스의 랄로 플로레스(Lalo Flores) 대표는 “항암제 및 혈액암 치료제 분야의 글로벌 선도기업 중 한 곳인 BMS와 손잡고 iPSC 유래 세포치료제로 혈액암 및 고형암을 겨냥한 세포치료제 파이프라인을 강화할 수 있게 돼 기쁘다”며 “세포치료제 분야에서 폭넓은 임상개발과 과학적인 전문성을 보유한 BMS야말로 이상적인 파트너”라고 말했다.
BMS의 루퍼트 베시(Rupert Vessey) 연구‧초기개발 담당대표는 “센추리와 맺은 협력은 혈액암 및 고형암을 겨냥한 우리의 차세대 세포치료제 투자전략에서 중요한 부분 중 하나”라며 “센추리가 가진 기술 플랙폼은 유망한데다가 BMS의 기존 세포치료제 기술에 보완적인 역할을 해 줄 것”이라고 말했다. 이어 “ iPSC 접근방식의 잠재력을 100% 이끌어 내 동종 계열 최고의 동종이계 세포 치료제들을 개발해 혈액암 및 고형암 환자들에게 도움을 주도록 하겠다”고 덧붙였다.
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