미국 매사추세츠주 캠브리지 소재 아미릭스파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)는 근위축성측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS, 일명 루게릭병) 치료 신약후보인 ‘AMX0035’가 신약허가신청이 미국 식품의약국에 접수되면서 ‘우선심사’ 대상으로 지정됐다고 29일(현지시각) 발표했다.  

근위축성측삭경화증은 흔히 ‘루게릭병’으로 불리는 신경퇴행성 질환의 일종이다. AMX0035는 필수 단백질을 세포 안에 올바르게 삽입하는 소포체(endoplasmic reticulum, ER) 증강제인 소듐 페닐부티레이트(Sodium Phenylbutyrate)와 뉴런의 에너지를 생산하는 미토콘드리아를 보호해 세포사멸을 줄이는 타우루소디올(Taurusodiol)의 복합제다.

이에 따라 FDA는 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 근거해 내년 6월 29일까지 AMX0035의 승인 여부를 결정하게 된다. FDA는 AMX0035 심사에 확신을 갖기 위해 자문위원회 회의를 소집해 위원들의 의견을 구할 예정이다.

아미릭스는 조만간 미국에서 시작될 글로벌 임상 3상 ‘PHOENIX’에 참여하지 못한 환자들을 위해 추가로 접근성 확대 프로그램(Expanded Access Program, EAP)을 수 개월 내에 도입하기 위한 계획서 제출을 준비 중이다. 3상 임상은 600여명의 환자를 세계 각국에서 모집해 AMX0035의 유효성 및 안전성을 평가한다. 

이 회사 저스틴 클리(Justin Klee) 공동창업자 겸 공동 대표(CEO)는 “이번 과정에 매우 흥분된다”면서 “FDA가 신약을 허가할 경우 곧바로 제품을 발매할 수 있도록 준비 중”이라고 말했다. 조슈아 코헨(Joshua Cohen) 공동창업자 겸 공동 대표는 “잠재적 새로운 치료대안이 근위축성측삭경화증 환자에게 최대한 효율적으로 공급될 수 있도록 손꼽아 기다리고 있다”고 강조했다.

AMX0035의 신약허가신청은 총 137명의 루게릭병 환자들이 참여한 위약 대조  ‘CENTAUR’ 임상시험에서 확보된 자료를 바탕으로 제출됐다. 6개월에 걸쳐 2상 임상을 진행한 결과 AMX0035를 복용한 환자들은 걷고, 옷을 입고, 먹는 일상능력을 측정하는 개정 근위축성측삭경화증기능평가척도(Revised ALS Functional Rating Scale, ALSFRS-R)에서 점수 감소폭이 위약 대비 적었다. 신체기능 감퇴 속도가 통계적으로 유의할 만하게 지연된 것으로 분석됐다.

이와 함께 최대 3년 동안 환자를 대상으로 표지를 개방해 안전성을 장기간 추적조사(Centaur Open Label Extension Study, CENTAUR-OLE)한 결과 AMX0035 투여군은 위약 투여군 대비 사망률이 44% 낮았다. 이들의 평균 생존기간은 각각 25.0개월, 18.5개월로 6.5개월의 격차를 보였다. 반면 부작용 발생률과 투여중단자 비율을 보면 24주차에 두 그룹 간 괄목할 만한 격차가 나타나지 않았다. 다만 위장관계 부작용은 AMX0035투여그룹에서 2% 이상 더 자주 나타났다. 

아미릭스는 지난 6월 캐나다 보건부에 ‘AMX0035’의 허가신청서를 제출한 바 있다. 미국에서는 지난 11월 2일 허가신청서를 내 이번에 수락을 받았다. 지난 6월 4일 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았고 내년 1분기에 신약허가신청서를 제출할 방침이다.