미국 델라웨어주 윌밍튼(WILMINGTON) 소재 인사이트코퍼레이션(Incyte Corporation)이 개발한 아토피피부염 외용제 ‘옵젤루라 크림’(Opzelura 성분명 룩소리티닙 ruxolitinib)이 이번엔 백반증(Vitiligo) 치료제로 적응증을 추가하려는 보충적 신약승인신청이 14일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)에 접수돼 우선심사 대상으로 지정됐다고 발표했다.  

선택적 야누스 인산화효소(JAK) 억제제가 안전성을 이유로 올해 초부터 FDA의 추가 승인이 막혀 있는 가운데 옵젤루라는 지난 9월 21일 12세 이상의 면역계가 약화되지 않은 경도~중등도에 아토피피부염 치료를 위한 국소용 단기‧비지속성 외용제로서 이례적으로 허가받았다. 

인사이트는 옵젤루라 크림 1.5%로 백반증 적응증을 신청했다. 백반증은 그동안 치료제로 공식 승인된 게 전무하다. FDA는 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 내년 4월 18일까지 옵젤루라의 백반증 추가 승인 여부를 결정짓게 된다. 

룩소리티닙은 인사이트코퍼레이션이 ‘자카피’(Jakafi) 또는 ‘자카비’(Jakavi) 브랜드로서 골수섬유화증 및 진성적혈구증가증, 스테로이드 불응성 만성 이식편대숙주병(GVHD, 미국에서만 승인)의 경구 치료제로 허가받았다. 옵젤루라는 다른 생물의약품, 야누스 인산화효소(JAK) 저해제, 아자티오프린이나 사이클로스포린 같은 면역억제제들과의 병용이 권고되지 않는다.

인사이트코퍼레이션의 짐 리(Jim Lee) 염증‧자가면역성 질환 담당 부회장은  “만성 자가면역질환의 일종인 백반증은 삶에 심대한 영향을 미칠 수 있다”며 “색소 재침착을 돕는 약물이 FDA의 허가를 취득했던 사례가 없었던 만큼 룩소리티닙 크림이 ‘우선심사’ 대상으로 지정된 것은 백반증 환자를 치료옵션이 더해지는 단계에 한층 가까워진 것”이라고 말했다. 

옵젤루라 크림의 적응증 추가 신청서는 3상 ‘TRuE-V1’과 ‘TRuE-V2’로 구성된 임상시험 결과에 따른 것이다. 두 임상은 총 600여명의 12세 이상 비 분절형(non-segmenta) 백반증 환자들을 대상으로 옵젤루라의 유효성 및 안전성을 평가한 결과 24주차에 ‘안면부 백반증 부위 면적 척도’(facial Vitiligo Area Scoring Index, F-VASI)를 기준으로 옵젤루라 도포군은 환자의 29.9%가 착수시점에 비해 75% 이상 증상이 개선된(F-VASI75 달성)된 것으로 나타나 1차 평가지표를 충족했다. 이는 지난 9월 29일~10월 2일 디지털 공간에서 열린 유럽피부의학‧성병학회(European Academy of Dermatology and Venereology, EADV) 제30차 학술회의에서 발표됐다.