미국 머크(MSD)의 베스트셀러 PD-1 억제제 면역관문억제제인 ‘키트루다주’(Keytruda, 성분명 펨브롤리주맙 Pembrolizumab)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 완전절제 수술을 받은 12세 이상 소아 및 성인 ⅡB기 또는 ⅡC기 흑색종 환자의 보조요법제로 승인받았다고 3일(현지시각) 발표했다. 이와 함께 완전절제수술을 받은 12세 이상~18세 미만의 소아 Ⅲ기 흑색종 환자의 보조요법제로도 적응증을 추가했다.

ⅡB기 또는 ⅡC기 흑색종 적응증 승인은 3상 ‘KEYNOTE-716’에서 이뤄진 중간분석 자료를 근거로 도출됐다. 총 976명의 피험자를 대상으로 중앙값 14.4개월에 걸쳐 추적조사한 결과 키트루다 투여군은 11%(487명 중 54명)에서 종양이 재발했거나 사망에 이른 것으로 집계돼 위약 대조군의 17%(489명 중 82명)와 비교해 약 35% 감소한 것으로 나타났다. 

키트루다 투여군의 무재발 생존기간(RFS)이 통계적으로 괄목할 만하게 개선됐으며, 두 그룹에서 중간분석이 진행된 시점까지 도출되지 않았다.

이번 적응증 추가는 키트루다 약효의 생물학적‧약리학적 측면과 유효성 및 안전성이 소아와 성인이 유사하다는 전제 아래 성인들로부터 확보된 효능자료를 외삽해 보완한 자료를 근거로 이뤄졌다. 키트루다는 성인이 1회에 200mg 투여됐으며, 12세 이상 소아 환자는 2mg/kg이 정맥주사로 3주 간격으로 투여됐다. 

약물 투여는 흑색종이 재발했거나 독성이 수용할 수 없는 수준으로 수반되었을 때가지 최대 1년 동안 이어졌다.