비욘드스프링파마슈티컬스(BeyondSpring Pharmaceuticals, 나스닥 BYSI)는 항암 화학요법으로 유발된 호중구감소증(chemotherapy-induced neutropenia, CIN) 예방을 위한 플리나불린(plinabulin)과 과립구집락 자극인자(granulocyte colony-stimulating factor, G-CSF) 복합제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신약승인을 거절한다는 대응종결서신(CRL)을 받았다고 1일(현지시각) 밝혔다.  

FDA는 CRL에서 검토 결과 현재 상태로는 승인될 수 없다고 결정했다고 밝혔다. 단일 3상 임상시험 결과를 반영한 신청서가 승인을 보장할 만한 분명한 유의미한 이점을 입증하지 않았으며, 이를 뒷받침하는 데 필요한 증거를 생성하기 위해 잘 통제된 두 번째 임상시험이 필요할 것이라고 적시했다. 

플리나불린은 CIN 발병을 예방하고 환자 결과를 개선하기 위해 개발됐다. 화학요법 치료 후 첫 주에 G-CSF 투여에 앞서 사용할 수 있도록 승인받기 위해 FDA에 처음으로 신청서를 낸 신약후보물질이다. 

란 황(Lan Huang) 비욘드스프링 공동 창업자 겸 CEO는 “플리나불린과 G-CSF가 화학요법의 치명적인 부작용인 CIN의 치료 수준을 높일 수 있는 상당한 잠재력이 있다고 굳게 믿는다”며 “FDA에 회의를 요청할 계획이며 전 세계적으로 도움이 필요한 암 환자에게 플리나불린을 제공한다는 목표를 위해 계속 노력하겠다”고 밝혔다. 

플리나불린 및 G-CSF(페그필그라스팀) 병용요법은 페그필그라스팀 단독요법과 비교한 3상 PROTECTIVE-2 임상연구(NCT03294577) 결과를 바탕으로 2021년 6월 FDA로부터 우선심사 대상으로 지정받았다. 1200명의 환자를 대상으로 한 임상에서 1차평가지표는 4등급 호중구감소증 환자의 1주기 치료 후 증상 개선 비율이었는데 플리나불린 병용군은 개선된 4등급 호중구 감소증 환자 비율이 31.5%로 페그필그라스팀 단독투여군의 13.6%를 앞섰다.

이 회사 주가는 지난 8월 4일 플리나불린이 폐암 치료제 3상 임상에서 1차 및 2차 평가지표를 충족했다고 발표되면서 주가가 전날 9.63달러에서 26.58달러로 3배 가까이 폭등했다. 또 이번 CIN 적응증 승인 불발로 주가는 11월 30일 12.77달러에서 1일 4.93달러로 폭락했다.