노보노디스크는 아일랜드 더불린 및 미국 남샌프란시스코에 근거를 둔 프로테나코퍼레이션(Prothena Corporation 나스닥 PRTA)의 임상단계 항체 ‘PRX004’와 광범위한 트랜스티레틴(transthyretin, TTR) 매개 아밀로이드증(ATTR amyloidosis) 프로그램을 인수키로 합의했다고 12일(현지시각) 발표했다. 

PRX004는 1상을 마치고 2상 임상을 준비 중인 항 아밀로이드 면역치료제의 일종이다. ATTR 아밀로이드증(amyloidosis)의 병리현상과 밀접한 관련이 있는 아밀로이드 침전물을 제거하도록 설계된 인간화 단일클론항체다. 이 질환은 체내 혈액 속에서 갑상선호르몬 및 레티놀(비타민A) 결합 단백질(retinol-binding protein(​RBP)을 운반하는 단백질(transports thyroxine and retinol, TTR, 트랜스티레틴)이 불안정해지면서 잘못 접힘으로써(misfolded) 각종 기관과 조직에 아밀로이드 침전물이 비정상적으로 축적되는 희귀성 진행성 질환이다. 특히 심장과 신경계에 빈도 높게 아밀로이드가 축적되기 쉽고 매우 치명적이다.

PRX004는 ATTR 아밀로이드증 관련 1상 임상에서 안전성과 양호한 내약성을 입증했다.

노보노디스크는 2상에서 1차적으로 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 심근병증(transthyretin amyloidosis cardiomyopathy, ATTR-CM)에서 PRX004의 효과를 평가하는 임상개발에 초점을 맞출 방침이다. 가 나타내는 효과를 평가하기 위한 임상개발을 진행하는 데 초점을 맞춘다는 방침이다.

아밀로이드화된 트랜스티레틴이 심장에 축적되면 심근경색이 일어나 결국 심부전을 일으킨다. 진단율이 낮고 환자의 기대수명은 약 2~3.5년에 그친다.

양사 간 합의에 따라 노보노디스크는 프로테나가 전액 출자한 계열사와 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 관련 사업 및 파이프라인의 글로벌 지적재산권 및 전권을 인수키로 했다.

그 대가로 프로테나는 개발‧매출 목표에 도달했을 때 최대 12억달러의 마일스톤을 받기로 했다. 이 중에는 계약 선불금 및 단기 임상개발 성과금 1억달러가 포함돼 있다.

프로테나의 히데키 가렌(Hideki Garren) 최고 의학책임자는 “오늘 발표된 내용이 새로운 치료 옵션이 절실한 환자들에게 더 나은 미래를 열어주려는 우리의 약속과 일치한다”면서 “노보노디스크가 심혈관질환 치료제 분야에서 보유한 광범위한전문시식을 바탕으로 유망한 잠재적 치료제를 신속하게 환자에게 제공할 것으로 확신한다”고 말했다.

그는 이어 “노보노디스크가 PRX004를 ATTR-CM 치료제로 개발하는 동안 프로테나는 희귀 말초 아밀로이드증 및 신경퇴행성질환들에 대응하도록 설계된 우리의 탄탄한 포트폴리오를 발전시키기 위한 우리의 목표에 집중할 것”이라고 덧붙였다.

노보노디스크의 마커스 쉰들러(Marcus Schindler) 최고 과학책임자 겸 연구‧초기개발 담당 부회장은 “혁신적인 아밀로이드 소멸 메커니즘을 장착한 PRX004는 치명적이며 미충족 의료수요가 매우 높은 ATTR-CM에 새로운 치료 옵션을 제공할 잠재력을 갖고 있다”고 밝혔다.

그는 “이번 인수는 ATTR 아밀로이드증 분야에서 선구자적인 노력을 해온 프로테나와 세계 최고의 사망 원인으로 꼽히는 심혈관질환에 효과적인 질병조절제를 개발하기 위해 애쓴 노보노디스크의 헌신을 말해준다”고 강조했다.