네덜란드 노르트홀란트주의 나르던(Naarden) 소재 신경퇴행성질환‧신경발달 장애 치료제 개발 전문 생명공학기업 프릴레니아테라퓨틱스(Prilenia Therapeutics B.V.)는 신약후보물질인 프리도피딘(pridopidine)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 근위축성축삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS 일명 루게릭병)의 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 12일 발표했다. 

희귀의약품은 미국에서 신약승인 신청료 면제와 함께 허가 취득 후 7년간 독점발매 보장의 혜택을 받는다.

앞서 프릴레니아는 지난달 29일 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품위원회(Committee for Orphan Medicinal Products. COMP)로부터 희귀의약품으로 지정될 수 있다는 긍정적인 의견을 받아 조만간 희귀약으로 승인될 가능성이 높게 점쳐진다.

이 약은 또 미국과 북미의 60개 의료기관에서 480명의 헌팅턴병 환자를 대상으로 3상 임상(PROOF-HD)을 진행 중인데 지난 8일 절반인 240명이 피험자 등록을 마쳐 당초 예정보다 빠르게 충원이 이뤄지고 있다.

프리도피딘은 고도 선택적으로 강력하게 작용하는 계열 최초 시그마-1 수용체(Sigma-1 receptot, S1R) 작용제다. ALS 관련 1상(완료) 및 2상(진행 중) 임상에서 광범위한 안전성 및 유리한 내약성을 갖춘 것으로 확인됐다.

현재 프리도피딘은 미국에서 ‘HEALEY ALS’ 2상 임상이 이뤄지고 있다. 지난 1월 첫 번째 피험자가 응모한 가운데 내년 하반기경 2상 결과가 나올 것으로 예상하고 있다.

이밖에도 프리도피딘은 레트증후군(Rett syndrome), 프래자일X증후군(Fragile X syndrome), 신경퇴행성안과질환, 알츠하이머병을 겨냥한 전임상 연구가 진행되고 있다.

미국 애리조나주 피닉스에 소재한 배로우신경의학연구소(Barrow Neurological Institute) 소장인 제레미 셰프너(Jeremy Shefner) 박사는 “프리도피딘은 ALS 환자에게 질환조절제(disease-modifying treatment)가 될 잠재력을 가진 흥미로운 화합물 중 하나”라며 “이번 희귀의약품 지정은 진행 중인 임상시험에서 효능이 입증될 경우 후속 개발 절차를 간소화하고 속도를 높이게 할 것”이라고 말했다.

프릴레니아테라퓨틱스의 미카엘 헤이든*Michael R. Hayden) 대표는 “FDA가 프리도피딘을 ALS 희귀의약품으로 지정해준 것에 기쁘게 생각한다”며 “ALS에 충족되지 않는 의료수요를 해결하기 위해 프리도피딘을 개발 중인 우리 회사의 목표에 상당한 진전”이라고 말했다.