세계 최초의 소아용 1주 제형 성장호르몬 주사제 탄생이 3개월 뒤로 미뤄졌다. 덴마크 코펜하겐에 본사를 둔 혁신 바이오기업 아센디스파마(Ascendis Pharma, 나스닥 ASND)는 TransCon 플랫폼 기술을 활용해 개발한 인간성장호르몬(hGH)인 로나페그소마트로핀(lonapegsomatropin)이 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 예정된 오는 신약승인 심사기한이 25일에서 3개월 뒤인 9월 25일로 연장됐다고 11일(현지시각) 발표했다.  

미국 식품의약국(FDA)은 소아 성장호르몬결핍증(GHD) 치료를 위한 로나페그소마트로핀에 대한 생물학적제제 신청서(BLA)의 지속적인 검토와 관련하여 회사가 이미 제출한 정보가 주요 수정 사항을 요구했다고 아센디스 측은 밝혔다. 

이 회사의 회장 겸 CEO인 얀 미켈슨(Jan Mikkelsen)은 “우리는 FDA의 모든 미해결 질문에 응답했으며 제출한 전체 패키지가 FDA의 모든 요청을 충족하고 소아 GHD에 대한 로나페그소마트로핀의 적용에 대한 완전한 검토를 가능하게 할 것으로 믿는다”며 “나머지 검토 과정 동안 FDA와의 지속적인 상호 작용을 기대한다”고 말했다. 

성장호르몬은 매일 하루 한번 맞는 게 소아에게 고통스럽기 때문에 약물 순응도를 높이기 위해 주 1회 제형을 개발하려는 노력이 지속돼왔다.  

화이자는 자사 지노트로핀의 명성을 유지하기 위해 2014년 옵코헬스(Opko Health)와 협약을 맺었다. 옵코헬스는 성장호르몬에 C-terminal 펩타이드를 융합해 소마트로곤(Somatrogon)을 만들었다. 화이자는 올해 1월 초 신약승인 신청을 접수해 PDUFA에 따라 오는 10월이면 결과가 나올 것으로 기대하고 있다. 

한편 덴마크 노보노디스크의 인간성장호르몬제 개량 바이오베터 신약인 ‘소그로야’(Sogroya 성분명 소마파시탄 베코, somapacitan beco, 개발코드명 NN-8640)는 지난해 8월말 성인용 GHD 치료제로는 처음으로 매주 1회 용법 피하주사제로 허가받았다.

아센디스파마는 3개의 희귀내분비질환 신약후보와 1개의 항암제 후보 등 임상개발 파이프라인을 보유하고 있다. 코펜하겐 본사 외에 독일 하이델베르크와 베를린, 미국 캘리포니아주 팔로알토와 레드우드시티, 뉴저지주 프린스턴에 추가 시설을 갖고 있다.