유전성혈관부종협회(HAEA)에 따르면 유전성혈관부종(Hereditary Angioedema, HAE)에는 8개의 미국 식품의약국(FDA) 승인 의약품이 나와 있다. 그 중 작년 12월 3일 승인된 미국 노스캐롤라이나주 리서치트라이앵글파크(RESEARCH TRIANGLE PARK) 소재 제약기업 바이오크라이스트(BioCryst Pharmaceuticals)의 ‘올라데요’(Orladeyo, 성분명 베로트랄스타트 berotralstat)는 유일한 경구제다.  

이 질환에 이미 경쟁 약품이 자리잡고 있지만 바이오크라이스트는 환자들이 뭘 원하는지를 끈질기게 파악해 이를 제품화하면서 성공한 사례로 손꼽힌다. 

2년 전 이 회사는 올라데요의 중요한 임상 결과가 나오자 미국 환자 100명을 대상으로 시장조사를 시작했다. 당시  설문에 응한 모든 HAE 환자들은 자신들의 현재 치료제에 만족하고 있었다. 초기 환자들이 현재 사용 가능한 자가주사(피하주사)나 정맥주사에 대해 전반적인 만족도를 보고했지만, 바이오크라이스트가 환자들에게 올라데요의 안전성 및 유효성 프로필을 보여주자, 절반 정도가 경구제제로 전환하는데 관심이 있다고 말했다.

이 회사의 최고영업책임자(CCO)인 찰스 게이어(Charles Gayer)는 “어떤 것이 환자와 의사가 반응하게 하는지 아는 게 우리가 제일 스마트해지는 것”이라는 목표를 가지고 계속해서 환자에게 질문을 던졌다”고 말했다. 

그러자 환자들은 자가주사나 정맥주사의 심리적, 육체적 부담에 대해 털어놓기 시작했다. 제품을 냉장 보관했다가 실온으로 온도를 조절해야 사용할 수 있는데다가, 자가주사의 경우 아플 수도 있었다.  

게이어는 “모든 것이 하찮아 보일 수 있지만, 그것은 환자들의 마음을 짓눌렀다. 그들은 우리에게 하루에 한 알의 약을 먹는 편이 훨씬 더 정상적일 것이라고 말했다”며 “이것은 말 그대로 1~2초 만에 복용하고 잊어버릴 수 있게 하고, 환자들에게는 훨씬 덜 감정소모적이고 질병에 대해 더 적은 마음쓰기를 가능하게 했다”고 게이어는 말했다. 

이런 설문 정보로 무장한 바이오크라이스트는 주삿바늘을 무서워하는 사람들의 틈새시장을 공략하는 대신 HAE 치료 전문의를 대상으로 보편적인 제안을 내놔 전체 HAE 시장을 장악하기로 결정했다.

마케팅 전략이 성공했다는 증거는 지난 12월 이후 바이오크라이스트의 판매량이다. 올라데요는 올 1분기에 1090만달러의 매출을 올리며 기대치를 크게 앞질렀다. 더욱 고무적인 것은, 환자의 50%가 다른 약에서부터 바꿨다는 것이다.

월가 애널리스트들은 2021년 매출을 3000만달러에서 6500만달러로 예측했는데, 게이어는 “자신 있게 달성 가능한 숫자”라고 말했다.

HAE는 13세까지 나타나는 유전성 희귀질환으로 손, 발, 생식기, 위, 얼굴, 목 등 신체 각지에서 심한 부기가 생긴다. HAEA는 인구 5만명 중 1명꼴이 이 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다고 보고했다. 

올라데요는 혈중 칼리크레인 저해제(plasma kallikrein inhibitor)로서 C1 에스테라제 저해인자 결핍(C1-esterase inhibitor deficiency)으로 인한 유전성 혈관부종 환자 중 12세 이상 성인의 HAE 발작을 예방하는 약으로 승인받았다.

에버코어 ISI에 따르면 올라데요는 환자 1인당 연간 48만5000달러의 높은 정가를 기록하고 있다. 의약품 가격조사기관인 굿RX(GoodRx)가 집계한 목록에 따르면 미국에서 13번째로 비싼 처방약이다. 

하지만 이는 일본 다케다의 HAE  치료제 ‘타크자이로’(Takhzyro 성분명 라나델무맙 lanadelumab-flyo)의 연간 56만6000만달러(7위)와 호주 CSL베링(CSL Behring)의 C1 에스테라제 저하제인 ‘해가다’(Haegarda 성분명)의 51만달러(11위권)에는 미치지 못했다. 해가다는 6세 이상이면 누구나 사용 가능한 유전성 혈관부종 예방치료제로 2017년 6월23일 FDA 승인을 받았다. 

증권분석가 리사 베이코(Liisa Bayko)는 최근 메모에서 이 약이 1분기에 ‘히트했다(crushed it)’고 썼다. 그녀는 “바이오크라이스트의 전환 전략은 현재 시장점유율에 비례하여 주사치료제에서 옮겨온 환자들 중 대부분이 ‘잘 통제된’ 환자임을 의미한다”고 썼다.