- 올 1월 獨 ‘세텍파마슈티컬스’ ‘바이제네론’과도 잇따라 협업 … 중추신경계질환 겨냥 맞춤형 캡시드 개발
바이오젠과 미국 워싱턴주 밴쿠버(캐나다 밴쿠버와 별개) 소재 캡시젠(Capsigen)은 다양한 중추신경계와 신경근육장애의 근본적인 유전적 원인을 치료하는 변혁적 유전자 치료제에 필수적인 새로운 아데노 관련 바이러스(AAV) 캡시드(capsid: 바이러스 전달체의 세포 표적화 단백질 껍질)를 설계하기 위한 전략적 협업을 맺었다고 10일(현지시각) 발표했다.
바이오젠은 워싱턴에 소재한 캡시젠의 독점적인 TRADE 플랫폼과 기술력을 바탕으로 질병별 형질 변환 속성을 충족하도록 설계된 새로운 AAV 캡시드를 식별하고 개발할 계획이다. 캡시드는 유전자 내용물(payload)을 보호하고 세포적 표적으로 전달하기 위해 사용되는 단백질 껍질(coat)이다.
계약 조건에 따라 캡시젠은 1500만달러의 선불금과 최대 4200만달러의 잠재적 마일스톤을 받게 된다. 계약으로 개발한 자산이 모든 임상적 장애물을 통과해 상용화되면 캡시젠은 최대 12억5000만달러를 추가로 받을 수 있다. 계약에 따르면 캡시젠은 캡시드 외에도 이로 인해 창출된 제품의 향후 순매출에 대해 소정의 로열티도 챙길 수 있다.
바이오젠에게 캡시젠과의 협력은 이 회사의 유전자치료에 대한 노력의 연장선상에 있다. 지난 3월, 바이오젠은 미국 노스캐롤라이나주에 새로운 유전자 치료 제조 시설을 건설할 계획을 발표했다. 이 공장은 바이오젠은 물론 다른 협력회사들의 유전자 치료제 제조도 지원할 계획이다.
바이오젠은 올 1월초 독일 쾰른에 위치한 세벡파마슈티컬스(Cevec Pharmaceuticals)와도 유전자 치료용 AAV 벡터의 제조를 위한 독점적 ELEVECTA 기술을 도입하는 계약을 체결했다. 바이오젠은 같은 시점에 독일 슈타른베르크(Starnberg)에 위치한 바이제네론(ViGeneron) GmbH와 유전성 안과질환 AAV 치료제 개발을 위한 유전자 치료제 협업을 체결했다.
바이오젠의 연구 개발 책임자인 알프레드 산드록 주니어(Alfred Sandrock Jr.)는 캡시젠과의 협력으로 표적조직에 유전자 치료법을 전달하는 것과 관련된 주요 기술적 문제들을 해결할 수 있기를 바란다고 말했다. 회사 측은 이번 거래에 얼마만큼의 중추신경계(CNS)와 신경근육 표적들이 포함됐는지 공개하지 않았다.
산드록은 보도자료에서 “우리의 기술혁신을 위한 우선순위 중 하나는 향상된 전달 속성을 가진 AAV 캡시드를 찾는 것”이라며 “우리는 유전자치료 개발 노력을 가속화한다는 목표를 가지고 플랫폼 역량과 첨단 제조기술을 구축하는 장기적인 투자를 하고 있다”고 말했다.
캡시젠의 최고경영자(CEO) 존 바이알(John Bial)은 AAV 캡시드를 유전자 치료의 미래로 지목했다. 그는 유전자 치료의 다음 혁명은 질병별 형질 도입 속성을 충족하도록 설계된 AAV 캡시드에 의해 주도될 것이라고 말했다.
바이알은 보도자료에서 “바이오젠은 신경과학 분야의 선두주자이며, 우리는 환자들에게 새로운 치료법을 제공할 수 있는 기회를 갖게 돼 매우 기쁘다. 이번 협력은 차세대 유전자 치료법을 개발하기 위해 세계적인 기업과 협력하려는 우리의 전략과 일치한다”고 말했다.
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