- 올 1월 출범, 이미 패스트트랙 지정 … 섬유성낭종 신약으로도 개발 가능
희귀 소아질환을 위한 신속심사(Fast-Track) 승인을 얻은 신종 효소대체요법을 손에 넣은 새로운 바이오제약사 미국 노스캐롤라이나주 랄레(Raleigh_ 소재 에이서라젠(Aceragen)이 3500만달러 자본금 확보와 동시에 출범했다.
에이서라젠이 확보한 신약후보물질은 로이반트사이언스(Roivant Sciences)의 창업자인 비벡 라마스와미(Vivek Ramaswamy)가 2019년 일본 다이니폰스미토모제약(Dainippon Sumitomo Pharma, 大日本住友製薬, DSP) 매각한 5개 제약사 중 하나인 엔자이반트(Enzyvant)에서 개발한 것이다.
올해 1월 스타트를 끊은 에이서라젠은 이미 RVT-801이라는 약물로 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀소아질환과 패스트트랙 지정을 획득한 것 외에도 희귀의약품 지정을 받는 등 많은 노력을 기울였다. 2022년에 임상에 들어갈 계획이다.
RVT-801은 초기 유아기에 일반적으로 발생하는 초희귀질환인 파버병 (Farber disease) 치료제로 개발되고 있다. 심각하지 않은 병증을 가진 환자들은 일반적으로 5~7세까지 살며, 빠른 진행형 병증을 가진 경우에는 더 적게 산다. 과도한 양의 지질이 관절, 조직, 중추신경계에 해로운 수준까지 쌓여 심각한 염증이 생명을 위협하는 합병증으로 악화된다. 이 유전 대사장애에 대한 치료법은 현재까지 없다.
비록 더 빠른 승인을 위한 패스트트랙으로 지정됐지만 엔자이반트는 주요 후보인 RVT-802에 모든 노력을 다하기 위해 임상에 들어가기보다는 약을 타사에 팔기로 결정했다.
이 회사는 또 다른 초희귀 소아질환인 조직 기반 발생성 선천성 무흉선증 (tissue-based regenerative congenital athymia) 치료를 목적으로 바이오의약품승인신청서(BLA)를 FDA에 제출해 대응종결공문(CRL)을 받고 지난달 BLA를 다시 제출했다.
에이서라젠은 현재 ACG-801이라고 이름 붙여진 RVT-801의 출시를 책임지기로 했다. 아이들에게 꼭 필요한 치료제를 법을 임상을 통해 공급하기 위해서다. 엔자이반트는 이 거래를 위해 최대 2억2600만달러의 매출 기반 마일스톤과 함께 선불금을 받았다.
에이서라젠의 공동 창업자이자 CEO인 존 테일러(John Taylor)는 대사질환과 안과질환에 초점을 맞춘 또 다른 생명공학기업인 비지젠테라퓨틱스(Vizigen Therapeutics)의 CEO이기도 하다. 그는 낭포성 섬유증 치료에 초점을 맞춘 회사인 스파이릭스바이오사이언스(SPYRYX Biosciences)의 CEO로 5년을 보냈다.
테일러는 “이 프로그램은 산 세라마이다제(acid ceramidase)의 유전절 결핍인 파버병의 근본적인 병리 문제를 해결할 수 있는 가능성을 확립하기 위해 뉴욕시 마운트 시나이 소재 아이칸대 의대 에드 슈크만(Ed Schuchman) 박사의 근본적인 연구에 기초하고 있다. 에이서라젠은 지적재산권과 인허가 설계 외에도 여러 개의 완료된 독성학 연구, 정량적 환자 연구, 특징, 영향, 이 파괴적인 질병의 악화 과정을 문서화하고 정량화한 파버병 환자에 대한 최초의 자연사(Natural History) 연구를 포함한 강력한 전임상 패키지를 엔자이반트로부터 취득했다”고 말했다. .
이 약은 파버병 환자에 산 세라마이다제 결핍과 척추근육 위축 형태를 유발하는 ASAH1 유전자의 유전적 돌연변이를 해결하기 위해 고안됐다. ACG-801은 유전자재조합 인간 산 세라마이드 분해효소(recombinant human acid ceramidase, rhAC)이다. 쥐를 모델로 한 전임상과 모델과 실험용 신약(IND)을 통한 우수실험실관리기준(GLP) 독성 연구에서 생체내 개념증명을 입증했다. 테일러의 경험 상 낭포성 섬유증에 대한 치료제로도 활용될 가능성이 높다. 따라서 파버병을 우선으로 하되 환자 수가 더 많은 낭포성 섬유종에도 신경을 쓸 계획이다.
엔자이반트의 CEO인 레이첼 자크(Rachelle Jacques)는 “파괴적인 희귀질환과 싸우는 환자들을 위한 획기적인 치료법은 흔히 엔자이반트의 학술적 발견팀과 에이서라젠의 헌신적인 개발자 간 각별한 협력에서 비롯된다”며 “우리는 강력한 능력과 우리와 동등한 수준의 헌신, 그리고 유일한 초점을 가진 에이서라젠이 이 중요한 치료법을 빠르게 발전시켜 파버병 환자들과 가족의 미충족 의료수요를 해결하게 돼 기쁘다”고 말했다.
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