- 까다로워진 FDA의 CAR-T 치료제 승인 관련 사례의 하나 … 30일내 FDA의 상세한 보완 안내 기대
미국 캘리포니아주 새너제이(San Jose)에 소재한 아닉사바이오사이언스(Anixa Biosciences)가 임상시험승인(IND) 신청서를 제출한 지 한 달도 안 돼 난관에 봉착했다. 미국 식품의약국(FDA)은 이 회사의 키메릭 항원 수용체-T세포 치료제(CAR-T)에 대한 임상 연구를 승인하기 전에 더 많은 정보를 내라고 요청했다.
현재 이 회사는 모피트암센터(Moffitt Cancer Center, MCC)와 협력해 CAR-T 요법을 난소암 치료제로 개발하고 있다. 환자 자신의 T세포를 사용하는 자가요법(Autologous)이다.
T세포는 몸에서 채취된 후 여포자극호르몬수용체(FSHR)를 타깃으로 삼도록 설계됐다. 이는 키메릭 내분비 수용체 T-세포(Chimeric Endocrine Receptor T-Cell, CER-T)로도 알려진 새로운 종류의 CAR-T로 만든다. 이 세포는 FSHR를 목표로 삼도록 정해져 있다.
이는 유전자치료제 및 세포치료제와 관련, FDA가 최근 임상시험승인 또는 신약승인 보류 또는 거부한 사례 중 하나일 뿐이다. 분석가들은 FDA가 과도하게 단속하고 있는 것으로 간주하고 있다. 일각에서는 코로나19 관련 임상시험 및 신약승인 제출이 너무 많아 예상치 못한 거부와 승인 취소가 증가하고 있다고 관측하고 있다. 최근 수년 새 이 분야에서 혹독한 검증과 비판이 가해지고 있기 때문에 업계는 FDA가 보수적인 접근법으로 전환하고 있다고 판단하고 있다.
아닉사와 MCC는 승인을 받기 위해 필요한 사항을 30일 이내에 FDA로부터 구체적으로 전달받아 MCC가 요청한 데이터를 가능한 한 빨리 제출하고 임상시험 계획을 계속 진행해 나갈 수 있을 것으로 기대하고 있다.
아닉사바이오사이언스 사장 겸 CEO인 아미트 쿠마르 박사(Dr. Amit Kumar) 박사는 “신약신청서를 통과시키기 위해 요청한 구체적인 정보에 대한 상세한 안내와 함께 임상시험 개시를 가능하게 하는 FDA의 안내를 간절히 기다리고 있다”고 말했다.
현재까지 FDA가 승인한 5가지 CAR-T 치료법이 있는데, 주로 여러 종류의 림프종과 다발성골수종을 적응증으로 갖고 있다. 현재 600건 이상의 진행 중인 임상시험이 있으며 그 중 난소암을 대상으로 한 시험은 15건 미만이다.
가장 최근 승인받은 CAR-T 치료제는 지난달 26일 브리스톨마이어스스큅(BMS)와 블루버드바이오가 다발성골수종으로는 처음으로 허가를 따낸 ‘아베크마’(Abecma: 성분명 이데캅타진 비클류셀, idecabtagene vicleucel, 코드명 bb2121, 별칭 이데셀, ide-cel)이다.
1년 전, FDA가 추가 데이터를 요구하고 의약품에 대한 서류 제출 거부 서한을 발행하면서, 험난한 승인 여정을 거쳤다.
BMS의 다른 CAR-T 요법인 ‘브레얀지’(Breyanzi 성분명 리소캅타진 마라류셀, lisocabtagene maraleucel, 일명 리소셀, Liso-cel, 코드명 JCAR017)는 지난 2회 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응성을 보인 미만성 거대B세포 림프종(DLBCL) 성인 치료제로 지난 2월 5일에 승인됐다.
이같은 단회성 개인맞춤형 면역요법은 암환자의 화학요법과 방사선치료를 대체할 수 있기를 바라고 있다. 수개월에 걸친 화학요법 치료를 견뎌내는 대신 특정 암과 싸우기 위해 무장된 환자 자신의 재설계된 T세포를 한 번 주입한 후 1~2주 동안 병원에 입원하는 것으로 완치될 수 있기를 기대하고 있다.
새트바 닐라푸(Sattva Neelapu) MD앤더슨암센터 박사는 CAR-T 승인과 관련, “이것은 중대한 돌파구다. 과거에 겨우 6개월밖에 살지 못했던 사람들에게 희망을 주고 있다. 저항의 메커니즘을 파악하고 이에 대응하기 위한 전략을 더 많이 개발함에 따라 미래는 훨씬 밝아 보인다”고 말했다.
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