- 내년 1월 28일 승인 여부 결정 … 마이오신 과다활성으로 좌심실 유출로 막혀 숨가쁜 환자에 효과
브리스톨마이어스스큅(BMS)은 지난해 10월 131억달러를 들여 인수한 마이오카디아(MyoKardia)의 유전성 폐쇄성(Obstructive) 비후성심근증(Hypertrophic Cardiomyopathy, oHCM) 치료신약 ‘마바캄텐’(Mavacamten, 코드명 MYK-461, NCT03442764)의 신약승인신청서가 미국 식품의약국(FDA)에 접수됐다고 19일(현지시각) 발표했다.
이 신약후보는 처방약생산자수수료부담법(PDUFA)에 따라 내년 1월 28일까지 승인 여부가 결정될 예정이다.
이 질환은 심장근육 수축을 담당하는 마이오신의 과다한 활성으로 심장근육이 두꺼워지면서 발생한다. 마바캄텐은 심장근육 과다수축과 좌심실 비대 등을 저해해 심근 수축을 감소시키는 기전을 갖고 있다.
마바캄텐의 신약승인신청은 총 251명의 환자를 대상으로 진행된 3상 ‘EXPLORER-HCM’ 임상을 근거로 이뤄졌다. 피험자들은 임상 시작 시점에서 좌심실 유출로(Left ventricular outflow tract, LVOT)가 폐쇄돼 분출압이 50mmHg 이하로 측정된 환자들이었다.
임상 결과 마바캄텐 복용군은 굳건한(robust) 치료효과를 보였다. 좌심실 유출로 폐쇄 증상이 완화돼 혈류가 개선됨에 따라 충분한 증상 완화, 활동 가능 범주 확보와 삶의 질 향상을 가져왔다. EXPLORER-HCM에 설정된 1차‧2차 평가지표를 통계적으로 유의할 만하게 충족했다.
만성 oHCM은 약 500명당 1명 꼴로 발병하는데 미국과 영향을 미치고 있는데, 현재 미국과 유럽연합(EU)에서 각각 16만~20만명의 환자가 존재하는 것으로 추정된다. 현재 증상을 완화시킬 만한 약이 나와 있지 않다. 환자들이 진단받은 것으로 추정되고 있다.
BMS의 롤랜드 첸(Roland Chen) 심혈관계 약물 개발 담당 부회장은 “가장 빈도 높게 나타나는 유전성 심장질환인 oHCM은 만성적이고 삶을 피폐하게 하는 진행성 질환으로 환자들에게서 숨가쁨, 어지럼증, 피로뿐 아니라 심부전, 부정맥, 뇌졸중, 돌연사를 포함해 중증 합병증을 초래한다”고 언급했다. 이어 “이번 FDA가 허가신청 접수로 계열 최초의 마이오신 저해제로서 oHCM을 겨냥한 고도 표적치료제로 접근할 수 있게 됐다”고 덧붙였다.
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