- DLBCL에 이어 두 번째 적응증 획득 … 치료반응률 91%, 환자 75%에서 18개월간 지속적 관해
미국 식품의약국(FDA)은 2회 이상의 전신요법 후 재발성 또는 불응성 여포성 림프종(Follicular Lymphoma, FL)이 있는 성인을 대상으로 길리어드사이언스와 카이트파마의 키메라항원수용체(CAR)-T세포 치료제인 ‘예스카타’(Yescarta 성분명 액시캅타진 실로루셀, Axicabtagene ciloleucel)의 적응증을 가속승인했다고 5일(현지시각) 밝혔다. 이로써 예스카타는 미만성 거대B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL)에 이어 두 번째 적응증을 획득하게 됐다.
FL은 악성종양이 천천히 성장하지만 더 공격적이 될 수 있는 나태한 비호지킨림프종(indolent non-Hodgkin lymphoma, iNHL)의 한 유형이다. 가장 흔한 형태의 지연성 림프종이며 전 세계에서 두 번째로 흔한 유형의 림프종으로 진단된 모든 림프종의 약 22%를 차지한다.
이번 승인은 지연성 또는 불응성 FL 환자의 91%가 치료에 반응한 단일군 공개 시험인 ZUMA-5의 데이터를 기반으로 했다. 모든 FL 환자의 반응유지기간 중앙값은 14.5개월의 추적기간에 도달하지 않았다.
안전성 측면에서 3 등급 이상의 사이토카인방출증후군이 8%의 환자에서 관찰됐고 신경학적 독성이 21%의 환자에서 나타났다. 이 치료제는 사이토카인방출증후군 및 신경학적 독성 위험에 대한 박스형 경고와 함께 제공된다. 결과적으로 위험평가 및 완화전략(risk evaluation and mitigation strategy, REMS)으로 승인됐으므로 공인된 기관에서 전문교육을 받은 의료인이 프로토콜에 따라 치료해야 한다.
다나파버암센터의 하버드대 의대 조교수인 카론 제이콥슨(Caron A. Jacobson)은 “난포성 림프종 환자의 질병이 재발하면 치료에 대한 반응기간이 매 라운드마다 짧아진다”며 “세번째 치료제를 투여받는 여포성 림프종의 경우 5년생존율이 20%에 불과해 지속적인 완화를 위한 실질적인 기회를 제공하는 치료가 절실하게 필요하다”고 강조했다. 이어 “놀랍게도 ZUMA-5 연구에서 여포성 림프종 환자의 91%가 예스카타의 단일요법에 반응했으며, 약 75%의 환자가 18개월 간 지속적으로 관해 상태를 유지했다”고 말했다.
카이트파마의 최고경영자인 크리스티 쇼(Christi Shaw)는 “오늘 FDA 승인은 혈액 악성종양에 대한 우리의 노력에서 진정한 진전을 의미한다”며 “림프종 전반에 걸친 환자를 위한 CAR-T 치료제 발전은 여전히 우리 세포요법 개발 프로그램의 초석이며, iNHL 환자를 위한 예스카타의 잠재력에 기대하고 있다”고 말했다.
길리어드는 이날 또 2019년 출시된 에이즈 치료제인 ‘빅타비정’(Biktarvy 성분명 빅테그라비르·엠트리시타빈·테노포비르 알라페나미드 Bictegravir, Emtricitabine, Tenofovir Alafenamide)의 2가지 3상 연구(연구 1489, 연구 1490) 표지개방연장(open-label extension, OLE) 시험에서 얻은 새로운 장기 데이터를 발표했다.
이 데이터는 치료에 대한 내성이 없는, 치료 경험이 없는 성인에서 유효성과 안전성을 입증한 것으로 제 28차 레트로바이러스 및 기회감염 컨퍼런스(Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections, CROI 2021)에서 소개됐다.
두 시험 모두에서 빅타비로 치료한 환자의 98% 이상이 4년간의 추적결과 혈액 ㎖당 50개 미만으로 정의되는 검출할 수 없는 바이러스 부하를 달성, 유지한 것으로 나타났다. 이 높은 효능과 바이러스 억제는 48주 OLE 기간 동안 돌루테그라비르(dolutegravir) 함유 삼중요법에서 빅타비 삼중요법로 전환한 환자에서도 나타났다.
길리어드는 “빅타비는 오늘날 HIV 감염자들의 충족되지 않은 요구를 해결하는 데 도움이 된다. 장기적으로 탐지할 수 없는 바이러스 부하를 달성하고 유지하는 게 포함된다. 빅타비가 HIV 치료를 처음 접하는 성인과 기존 치료를 대체하는 성인 모두에게 지속적인 바이러스 억제, 강력한 유효성, 내성에 대한 높은 장벽을 제공한다는 것을 뒷받침한다”고 밝혔다.
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