- 2상서 긍정적 결과, 2분기에 3상 착수 … CH24H 억제제로 간질 유발 24HC 저해
일본 다케다제약은 임상 개발을 위해 미국 뉴욕시 소재 오비드테라퓨틱스(Ovid Therapeutics)에 내줬던 뇌전증(간질) 신약후보 소티클레스태트(soticlestat)에 대한 권리를 되찾았다고 3일(현지시각) 발표했다.
이 신약후보물질은 드라벳증후군(Dravet syndrome, DS, 영아 중증 근간대성 뇌전증)과 레녹스가스토증후군(Lennox-Gastaut syndrome, LGS) 등 발달성 및 간질성 뇌병증의 잠재적 치료제로 최초의 콜레스테롤 24-수산화효소(cholesterol 24-hydroxylase, CH24H)의 억제제다. CH24H는 뇌에서 주로 발현되며, 콜레스테롤을 24S-수산화콜레스테롤(24S-hydroxycholesterol, 24HC)로 변환한다. 24HC는 간질과 관련된 글루타메이트(glutamatergic) 신호를 조절한다.
2017년 다케다는 오비드로부터 비공개 지분과 개발 마일스톤으로 최대 8500만달러를 받기로 하고 당시 1상 임상 중이던 소티클레스태트의 권리를 내줬다. 다케다는 일본 및 다른 아시아 국가, 오비드는 미국·유럽·캐나다·이스라엘에 대한 권리를 행사키로 했다.
그러나 이번 2상 임상시험 결과 소트클레스태트가 긍정적인 효과를 보이자 다케다는 새로운 조건에 따라 단독 세계 개발 판매 권리를 갖기로 합의했다. 2상 ELEKTRA 연구에서 소티클레스태트는 DS 또는 LGS 소아 환자에서 발작 빈도를 감소시켜 1차 평가지표를 충족했다.
이에 다케다는 올 2분기에 3상 임상을 시작할 계획이며 이번 계약 갱신으로 오비드에 선금 1억9600만달러와 별도로 최대 6억6000만달러의 마일스톤, 매출에 따라 낮은 두자리수에서 최대 20%까지 계층적 로열티를 지급하기로 했다. 이에 오비드 주식은 2일 종가 2.95달러에서 3일 최고가 4.66달러를 찍고 4.04달러로 마감했다.
드라벳증후군은 가장 흔하게 SCN1A 유전자의 유전적 돌연변이에 의해 발생하며 경련성 긴장 간대발작으로 발전할 수 있는 장기간의 국소 발작이 특징이다. 레녹스가스토증후군은 이질적인 여러 유형의 발작을 보인다. LGS는 인지기능장애, 발달지연, 이상행동을 초래할 수 있다.
다케다 신경과학 치료제 책임자인 사라 셰이크(Sarah Sheikh)는 보도자료에서 “Soticlestat는 우리 포트폴리오에서 중요한 후기 임상단계 분자로 등장했고 이는 충족되지 않은 희귀 신경 및 신경근질환에 초점을 맞추고 있다”며 “ DS와 LGS를 가진 어린이와 청년을 대상으로 3상 연구를 시작하기 위해 부지런하고 신속하게 노력하고 있다”고 말했다. 이어 전세계 DS 및 LGS 환자에게 더 큰 발작 제어, 내약성 및 기능을 제공하는 새로운 치료 옵션을 제공하겠다고 다짐했다.
양사는 2017년 두 신경질환 외에 결정성경화증복합질환(Tuberous Sclerosis Complex) 적응증을 노려 연구를 시작했다. 이번 새 계약 조건에 따라 다케다가 소티클레스태트에 대해 전적으로 책임을 진다. 오비드는 향후 일정과 관련 원래 계약에 있었던 어떤 재정적 의무도 갖지 않는다. 오비드는 그동안 여러 희귀간질에서 개념증명에 성공해 소티클레스태트의 글로벌 개발을 주도했다.
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