- 투여군 3년 생존율 84% vs 非 투여군 55% … 선천적 몰리브덴 조효소 결핍
미국 캘리포니아주 팔로알토(PALO ALTO) 소재 브리지바이오파마(BridgeBio Pharma)와 제휴사인 오리진바이오사이언스(Origin Biosciences)가 공동 개발한 초희귀 유전대사질환인 A형 몰리브덴보조효소결핍증(Molybdenum Cofactor Deficiency Type A, MoCD) 치료제 ‘널리브리’(Nulibry, fosdenopterin)가 처음으로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 얻었다.
출생 직후 발병하는 A형 MoCD는 세계적으로 환자가 150명 미만인 진행성 질환으로 중증 뇌병증과 난치성 발작 등의 증상을 동반하며 생존기간 중앙값이 약 4년에 불과하다. 34만2000명~41만1000명당 1명꼴로 발생한다.
널리브리는 환자가 생산할 수 없는 cPMP(cyclic pyranopterin monophosphate)를 대체하는 물질로 정맥주사로 투여한다. 이 약을 투여한 13명과 그렇지 않은 18명을 비교하는 임상시험 널리브리 투여군의 3년 생존율은 84%로 치료받지 않은 환자의 55%에 비해 높았다. 아울러 치료 환자는 소변에서 신경손상 관련 독성물질도 크게 줄었다.
증권투자기관인 미즈호가 추산한 연간 약가는 50만달러로 미즈호에 따르면 최대 1000만달러의 매출이 전망된다. 브리지바이오는 2017년 알렉시온이 구조조정으로 매각한 프로그램을 인수, 자회사 오리진바이오사이언시스를 통해 개발했다.
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