- 기존 선형 RNA보다 콤팩트해 유전자 전달 용이 … MPM캐피털 주도해 카이트파마, BMS, 노바티스 동참
미국 매사추세츠주 캠브리지에 본부를 둔 원형(circular) RNA 치료제 전문기업 오르나테라퓨틱스(Orna Therapeutics)가 혁신적인 플랫폼을 바탕으로 투자자 그룹과 전략적 자문가들의 강력한 지지를 받아 시리즈A에서 거둔 8000만달러를 포함해 1억달러의 자본금으로 24일 오전(현지시각) 출범했다.
이 회사는 MIT공과대학에서 학술 질문으로 시작된 원형 RNA 치료제를 만드는 생명공학회사다. 암, 자가면역질환, 유전질환 치료제를 목표로 삼고 있다.
오르나테라퓨틱스의 최고경영자인 토마스 반스(Thomas Barnes) 박사는 “‘원형 RNA를 만들 수 있고 가능하다면 그것을 발현할 수 있느냐’는 정말 고전적이고 학문적인 질문에 대답하기 위해 노력하는 과정에서 회사가 설립됐다”고 설명했다.
캠브리지에 기반을 둔 의료 투자회사인 MPM캐피털이 이같은 비전을 지원하기 위해 투자에 동참했다. 전략적 자문그룹으로는 길리어드사이언스의 자회사인 카이트파마(Kite Pharma), 브리스톨마이어스스큅(Bristol Myers Squibb, BMS), 아스텔라스벤처매니지먼트(Astellas Venture Management), 노바티스바이오메디컬연구소(Novartis Institutes for Biomedical Research) 등이 참여했다.
원형 모양의 RNA 치료제는 효과적이고 선형 RNA로 인한 일부 문제를 해결할 수 있다. 원형 RNA는 선형보다 콤팩트하기 때문에 작은 화합물의 전달 수단으로 매우 효과적일 것이란 가설이다.
반스는 오르나의 기술 플랫폼의 주요 장점을 공유하면서 “원형 RNA는 항상 그 자체가 전체 길이여서 매우 확장 가능하고 비용 효율적이며 매우 우아하다”며 “2019년 창립 이후 지난 1년 동안 이렇게 빠르게 발전하여 정말 놀라운 데이터를 생성할 수 있었고 그 결과 놀라운 투자자들이 나타났다”고 설명했다. 그는 이어 “조작된 세포치료에서 보여준 위대한 발전들은 세포로 투여하지 않고도 전통적인 약물의 용량 대비 반응보다 나은 약물효과, 더 나은 안전성이 환자에게 제공될 것”이라고 강조했다.
MPM캐피털의 공동 창립자 겸 관리이사이자 오르나의 이사회 의장을 맡은 안스베르트 가디케(Ansbert Gadicke)는 “우리는 RNA가 이제 적절한 시기라고 느꼈다. 제품 개발을 위한 기회가 있는 신기술에 선투자한다고 말할 수 있다. 환자에게 도달하는 데 10년 또는 20년이 걸리는 게 너무 이른 것은 아니다”며 “언제가 이 기술이 제품 개발로 이어져 환자에게 혜택을 주는 진정한 가능성을 보여줄 것”이라고 말했다.
반스는 “우리의 가장 중요한 일은 가치 창출”이라며 “가능한 한 빨리 임상 단계에 들어가길 바라지만 동시에 우리가 만든 이 멋진 플랫폼의 폭이 얼마나 되는지 탐구하고 싶다”고 말했다. 그는 “우리가 주로 하고 싶은 것은 일련의 프로그램을 구축하는 것”이라며 “면역항암제를 비롯해 자가면역질환에도 적용할 수 있는 면역세포를 표적으로 삼는 동시에 다른 전달 솔루션을 사용해 간질환이나 재생의학에 응용할 수 있는지 살펴보고자 한다”고 덧붙였다.
반스는 오르나의 후원자들을 “매우 강력한 전략적 투자자, 매우 제품에 초점을 맞춘 투자자 명단”이라며 “대다수 소규모 회사는 우리처럼 주요 제약사가 조언해주는 협의체를 갖지 못하고 있는데 반해 우리는 이를 갖췄다. 우리의 개발 속도에 집중할 수 있는 차별화된 요소를 가진 게 큰 장점이 될 것”이라고 말헀다.
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