- 이스라엘 브레인스토름社 ‘뉴어오운’ 최근 FDA로부터 ‘부정적’ 피드백 받아
미국 식품의약국(FDA)은 22일(현지시각) 브레인스토름(BrainStorm Cell Therapeutics Inc, 나스닥 BCLI)의 근위축성측삭경화증(amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 신약후보물질인 ‘뉴어오운’(NurOwn)의 3상 데이터가 생물학적제제신청(Biologics License Application, BLA)을 지원하는데 실질적인 증거의 임계값을 충족하지 못했다고 밝혔다. 한마디로 유효성 입증 자료 부족으로 심사에 착수할 수 없을 정도라는 판단이다.
뉴어오운은 2014년 10월 7일 루게릭병으로 알려진 ALS의 패스트트랙(신속심사) 대상으로 지정됐다. 당시엔 2상을 진행 중이었으나 지금도 신약 승인 여부가 결정나지 않았다.
이 약은 중간엽줄기세포(MSC)와 신경영양인자(NTF)로 구성돼 있다. 신경퇴행성질환과 관련된 질병 경로에 대한 표적치료제로 설계됐다. MSC-NTF 세포는 여러 NTF와 면역조절 사이토카인을 손상 부위에 전달하는 데 사용된다. 이는 질병 진행을 늦추거나 안정화시킬 수있는 생물학적 효과를 낼 것으로 기대를 모았다.
이에 브레인스토름은 BLA 제출의 위험/이점을 평가하기 위해 ALS 전문가, 주요 임상연구 조사자, 전문 통계학자, 규제 관련 전문가, 옹호그룹과 협의한 뒤 FDA 권고에 대응할 최종 결정을 내리겠다고 보도자료를 통해 밝혔다.
이 회사의 CEO인 차임 레보빗(Chaim Lebovits)은 “이 회사는 훌륭하고 전문적이며 헌신적인 팀, 4000만달러 이상의 자금을 바탕으로 힘을 비축할 것”이라며 “곧 충족되지 않은 다른 질병에 대한 다음 주력 제품 및 프로그램을 발표하겠다”고 말했다.
최근 FDA의 피드백은 이달 초 뉴어오운의 미래 제조계획에 대한 FDA Type-C 회의의 다른 피드백에 뒤이어 나왔다. FDA는 당시 회의에서 비교 가능한 테스트에 대한 세부 요구사항과 회사의 현재 제조 프로세스 측면에 대한 주요 의견을 제시했다.
매사추세츠 의대의 로버트 브라운(Robert Brown)의 신경치료학 교수이자 임상연구 주관자는 “ALS 치료제 개발에서 오랜 경험을 가진 우리 중 많은 사람들은 뉴어오운 세포치료제의 이점에 대해 증거가 있다는 데 동의하며 ALS에서 이에 대한 추가 평가의 기회가 있기를 희망한다”고 말했다.
미국 메이요클리닉의 앤서니 빈데방크(Anthony Windebank) 및 주디스 파프 아담스(Judith Pape Adams) 교수는 FDA의 BLA 데이터 성명에도 불구하고 임상시험에서 일부 ALS 환자가 뉴어오운에 반응하는 게 유망하다고 제안했다. 빈데방크는 “치료반응과 관련된 바이오마커에 대한 주의 깊은 연구는 우리가 광범위하게 효과적인 치료법을 개발하는 데 도움이 될 것”이라며 “이 시점까지 우리를 데려온 환자와 그 가족은 진정한 영웅”이라고 말했다.
이밖에 매사추세츠종합병원의 ALS를 위한 Healey & AMG 센터 책임자인 메리트 쿠드코비츠(Merit Cudkowicz) 박사는 “잘 수행된 임상시험을 통해 뉴어오운의 유효성과 안전성에 대해 많을 것을 알게 됐다”고 말했다. 줄리안 도른(Julieanne Dorn) 하버드대 의대 신경과 교수도 “저강도 수준에서 ALSFRS-R 사용으로 인한 몇 가지 문제를 배웠다. 커뮤니티와의 추가 토론과 동료 리뷰 논문을 통해 모든 데이터를 공유하는 것이 중요하다”며 뉴어오운을 두둔했다.
랄프 케른(Ralph Kern) 브레인스토름 최고의학책임자(CMO) 겸 이사회 의장은 “ALS 3상 시험에 대한 모든 분석이 동료 검토 논문을 포함한 3상 데이터의 전달을 돕기 위해 완료될 것”이라고 말했다. 케른은 “3상 임상의 결과는 매우 중요하고, 주요 ALS 질병 바이오마커 분석이 ALS에 대한 이해에 기여할 것으로 확신한다”며 “데이터 및 비즈니스 우선 순위를 기반으로 제품 개발 노력의 우선 순위를 결정하겠다”고 말했다.
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