- TPO 유사체로 혈소판 생성 자극 … 노바티스의 ‘레볼레이드’가 경쟁 약물
암젠의 만성 면역성(특발성) 혈소판감소증(immune thromboctopenia, ITP, 혈소판감소성자반증) 치료제인 ‘엔플레이트’(NPLATE 성분명 로미플로스팀 romiplostim, 일본 쿄와하코기린은 Romiplate란 상품명으로 판매)가 28일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성방사선증후군의 조혈증후군(Hematopoietic Syndrome of Acute Radiation Syndrome, H-ARS) 치료제로 허가받았다.
이 약은 이 질환의 FDA 우선심사 대상으로 지정돼 처방약생산사수수료부담법(PDUFA)에 따라 이달 28일까지 승인 여부가 결정나게 돼 있었다. 엔플레이트는 트롬보포이에틴(thrombopoietin, TPO) 유사체의 일종으로 유전자재조합단백질이다. TPO 수용체에 결합해 세포내 신호전달경로를 활성화하면서 혈소판 생성을 자극하는 기전으로 작용한다.
H-ARS는 방사선이 골수를 포함한 내부 장기를 손상시킬 때 골수가 억제돼 혈액세포 생성까지 장애를 받아 일어난다. 급성방사선증후군(ARS)은 단 몇 분 만에 고선량 방사선에 피폭돼 발생하는 급성질환이다. 고선량 방사선 피폭 환자는 백혈구, 적혈구, 혈소판을 충분히 생성할 수 없고 이를 ‘골수억제(Myelosuppression)’라 한다. 골수는 물론 여러 장기의 기능을 억제한다.
이 약물은 본래 특정 약물이나 비장제거 수술이 충분히 효과가 없는 경우의 성인 및 1세 이상 영유아 ITP 환자의 혈소판 감소증을 치료하는 약으로 승인됐다. 2008년 8월 22일 FDA로부터 성인 치료제로 첫 승인을 받은 이후 2018년 12월 14일 1세 이상 영유아로 처방 범위가 확대됐다. 2009년 2월에는 유럽연합(EU), 일본에서는 2011년 1월, 국내서는 2011년 승인됐다가 수요 부족으로 2019년 11월 허가 취하됐다.
만성 ITP 치료엔 코르티코스테로이드와 엔플레이트 외 노바티스의 ‘레볼레이드’(Revolade, 성분명 엘트롬보팍 올라민 Eltrombopag Olamine)이 쓰인다. 레볼레이드는 혈소판 파괴를 억제하는 반면 엔플레이트는 혈소판 생성을 자극하여 혈소판 수를 개선한다. 다만 엔플레이트는 혈소판을 정상화하는 목적으로 쓰지 않고 출혈 위험이 증가해 자반증 등의 증후가 보일 때 투여하도록 돼 있다. 같은 골수억제라도 전암(前癌) 단계의 일종인 골수이형성증후군(myelodysplastic syndrome, MDS)에도 쓰지 않는다.
ITP는 면역계가 혈소판을 외부조직으로 간주하고 파괴할 때 발생하는 희귀질환이다. 환자의 혈소판 수치는 10만/μL 이하로 정상인(15만~45만/μL)보다 크게 낮은 편이다.
환자는 혈소판 수가 감소하면서 멍이 쉽게 들고 출혈이 자주 발생한다. 극심한 피로감으로 삶의 질도 크게 떨어지는 것으로 알려져 있다. 유병률은 인구 10만명당 2~4명꼴이다.
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