아일랜드 제약사인 호라이즌테라퓨틱스(Horizon Therapeutics)는 아스트라제네카의 자회사인 비엘라바이오(Viela Bio)를 30억5000달러(주당 53달러)에 인수한다고 1일(현지시각) 밝혔다. 이 중 20억8000만달러를 현금으로 지급하고 나머지는 금융시장에서 조달할 계획이다. 

아스트라제네카는 이번에 비엘라 지분 26.7%를 호라이즌에 매각할 예정이며, 이를 통해 7억6000만~7억8000만달러의 순익을 달성할 것으로 예상하고 있다. 거래는 올 1분기 말에 종료된다. 비엘라 주식은 29일 34.68달러(종가)에서 52.80달러로 52.26% 급등했다. 

비엘라는 지난해 6월 11일 희귀 자가면역질환인  아쿠아포린-4(anti-aquaporin-4, AQP4) 항체 양성 성인 시신경척수염스펙트럼장애(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD) 치료제인  ‘업리즈나’(Uplizna 성분명 이네빌리주맙-cdon, inebilizumab-cdon)를 미국 식품의약국(FDA)로부터 승인받았다. 

이 제품은 2019년에 6월에 이 분야 적응증을 획득한 알렉시온(Alexion)의 ‘솔리리스주’(Soliris 성분명 에쿨리주맙, eculizumab),  2019년에 8월에 승인이 난 로슈의 ‘엔스프링’(Enspryng 성분명 사트랄리주맙-mwge, satralizumab-mwge)과 경쟁하고 있다. 

엔스프링은 초기 년도에 15도스에 22만달러(wholesale acquisition cost, WAC, 도매업체가 제약사로부터 공급받는 가격 기준), 그 다음해부터는 13도스에 19만달러가 든다. 솔리리스는 연간 약제비가 70만달러(2019년엔 50만달러 이상)에 달한다. 반면 업리즈나는 출시 당시보다 점차 약값이 올라 초기에 26만2000달러에서 지금은 39만3000달러로 급등했다. 

아스트라제네카는 2018년 2월, 2억5000만달러를 투자해 비엘라를 설립했다. 2019년 10월 기업공개를 통해 약 1억5000만달러(주당 19달러)에 상장됐다. 지난해 창립 2년 만에 업리즈나를 승인받는 성과를 올렸다. 

그럼에도 불구하고 파스칼 소리엇(Pascal Soriot) 아스트라제네카 CEO는 우선 순위가 낮은 연구개발 프로젝트를 우선으로 매각하겠다고 지난해 중반부터 공언했다. 

호라이즌은 2010년대 중후반까지 하이퍼리온(Hyperion Therapeutics), 랩토(Raptor Pharmaceutical), 리버비전디벨럽먼트(River Vision Development Corp.) 등을 잇따라 인수하며 희귀질환 치료제 파이프라인을 구축했다. 이번 거래로 호라이즌은 염증질환 및 자가면역질환을 표적으로 하는 3가지 임상단계 약물을 확보하게 된다.

첫째는 업리즈나를 신장이식 후 고감작성을 둔화시키는 면역억제제, 중증 근무력증(MG), IgG4 항체를 생성하는 CD19 발현 종양·부종·섬유증 등의 치료제로 개발할 계획이다.  

둘째는 ‘VIB7734’는  pDC라고하는 수지상 세포 유형에서 분비되는 염증성 사이토카인 세포표면분자인 ‘ILT7’을 표적해서 결합 및 고갈시키는 신약후보물질이다. 면역체계조절단백질을 억제하며 코로나19와 관련된 급성 폐손상뿐만 아니라 전신홍반성루푸스(SLE), 표피홍반성루프스(cutaneous lupus erythematosus CLE), 쇼그렌증후군(Sjögren’s syndrome), 전신경화증, 다발성근염, 피부근염 등에 효과적일 것으로 기대되고 있다. 현재 코로나19 질환을 제외한 면역질환에 다중 1b상 용량증량 시험을 마치고 SLE에 E대한 2상을 계획 중이다.

셋째 ‘VIB4920’은 활성화된 T세포의 CD40L에 결합해 CD40 발현 B세포와의 상호 작용을 차단하도록 설계된 융합단백질이다. 수지상세포와 단핵구의 자극을 억제해 T세포 및 B세포가 구동해 일으키는 염증유발물질의 생성을 줄여줄 것으로 여겨지고 있다. 현재 개념증명을 입증한 류마티스관절염 1b상 임상시험 결과에 고무돼  CD40/CD40L 공동 자극 경로와 관련된 류마티스관절염, 쇼그렌(Sjögren)증후군, 신장이식 거부반응을 대상으로 한 2상을 진행 중이다.

호라이즌 팀 월버트(Tim Walbert) CEO는 1일(현지시간) 보도자료에서 “비엘라의 연구 및 임상개발 역량과 파이프라인 추가가 ‘테페자’와  ‘크리스텍사’의 프랜차이즈 성공에 도움이 될 것”이라며 “업리즈나가 테페자를 보완해줄 것”이라고 말했다. 

‘테페자’(Tepezza 성분명 테프로투뮤맙, teprotumumab)는 희귀 자가면역질환인 갑상선안병증(thyroid eye disease, TED) 치료제로 2020년 1월 21일 FDA 허가를 받았다. 진행성 자가면역질환을 치료하는 약으로 2017년에 최초 개발사인 리버비전이 2상 임상을 마무리하자마자 1억4500만달러를 주고 사들였다. 시신경, 척수, 뇌간을 공격하는 자가면역질환인 NMOSD와 시너지를 일으킬 것으로 호라이즌 측은 기대하고 있다. 

만성통풍 치료제 ‘크리스텍사’(Krystexxa 성분명 pegloticase)는 2019년 전년 대비 32% 성장한 3억4240만달러의 수익을 올렸다. 

비엘라바이오의 빙 야오(Bing Yao) CEO는 “호라이즌이 비엘라의 파이프라인, 상용화 제품, 직원들의 가치를 인정해준 데 기쁘다”며 “호라이즌의 영업 능력과 우리의 연구개발 전문지식이 어우러지면 충족되지 않은 의학적 수요가 높은 질환에서 더 많은 환자에게 혜택을 제공할 잠재력을 갖게 될 것”이라고 말했다.