미국 델라웨어주 윌밍턴(WILMINGTON)에 소재한 인사이트코퍼레이션(Incyte Corporation)은 자사의 정맥주사용 PD-1 억제제인 레티판리맙(retifanlimab)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘우선심사’ 대상으로 지정받았다고 21일 발표했다. 처방의약품제조자 수수료부담법(PDUFA)에 따라 오는 7월 25일까지 레티판리맙의 승인 여부에 대한 결론이 나올 전망이다.

이 약의 적응증은 백금착제 기반 항암화학요법제로 치료를 진행한 후에도 종양이 진행되었거나 약제에 불내성을 보인 성인 국소 진행성 또는 전이성 항문관 편평세포암종(squamous cell carcinoma of the anal canal, SCAC) 치료다.

레티판리맙의 생물의약품허가신청서(BLA) 접수는 2상 ‘POD1UM-202’ 연구결과를 근거로 이뤄졌다. 임상시험에 참가한 환자는 94명으로 에이즈(AIDS)에 감염되었지만 증상을 잘 관리하고 있는 일부 환자들도 포함됐다.

지난해 9월 개최된 유럽 임상종양학회(ESMO) 2020년 온라인 학술회의에서 발표된 시험결과를 보면 레티판리맙 단독요법은 독립적 평가를 진행한 결과 14%의 객관적반응률을 보였다.

치료반응은 프로그램 PD-L1 수치, 간 전이 유무, 연령, AIDS 증상의 상태 등과 무관하게 관찰됐다. 평균 9.5개월에 걸쳐 지속적인 반응을 내보였다.

3등급 이상의 약물치료 관련 부작용은 임상 참여자의 11.7%에서 관찰되었고, 3등급 이상 면역 관련 부작용은 6.4%에서 나타났다. 전체 피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도 높게 수반된 부작용은 피로와 설사였다.

이 회사의 랜스 레오폴드(Lance Leopold) 면역항암제 임상개발 담당부사장은 “항암화학요법제 1차 약제로 치료한 후 진행한 단계의 SCAC 환자를 위한 승인된 치료제는 아직 없다”며 “FDA가 레티판리맙을 우선심사 대상으로 지정함에 따라 지금까지 소외됐지만 여전히 중요한 종양에 대응할 수 있도록 한 발짝 다가서게 됐다”고 말했다.

그는 “SCAC는 희귀암의 일종이지만, 유병률이 증가하고 있는 데다 심도 깊은 영향을 미치고 있다”며 “FDA와 긴밀히 협력해 충족되지 못한 의학적 수요에 부응하고 관련 치료에 진전이 이뤄지도록 노력하겠다”고 다짐했다.

레티판리맙은 2020년 10월 FDA로부터 항문암 치료 ‘희귀의약품’으로 지정받았다. 인사이트는 2017년 마이크로제닉스(MacroGenics)와 레티판리맙 전세계 공동 판권을 소유하기로 계약했으며 2019년에는 중국 상하이의 자이랩(Zai Laboratory, 再鼎醫藥)에 중화권 개발 및 판매권을 이양했다.

SCAC는 인유두종 바이러스(HPV) 및 AIDS 감염과 관련이 있는 것으로 알려져 있으며, 전체 소화기 계통 암 가운데 3%에 근접하는 비율로 발생하고 있다. 전이성 SCAC 환자는 5년 생존율이 매우 낮다.

한편 수술 불가성 국소 재발성 또는 전이성 SCAC 환자들을 대상으로 렌티판리맙과 카보플라틴(carboplatin)+파클리탁셀(paclitaxel)을 병용하는 3상 ‘POD1UM-303/InterAACT2’은 현재 피험자를 모집하고 있다.