한미약품 희귀질환치료 혁신신약 2종, 美 FDA 임상2상 승인
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김도희 기자
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등록 2021-01-21 11:51:18
- 수정 2021-01-26 15:18:15
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- 선천성 고인슐린혈증 환자 위한 주1회 … 단장증후군 개선 위한 최장 월1회 투여 제형, 유럽 포함 다국가 임상 2상 진행 계획
‘LAPSGlucagon Analog’는 한미약품이 개발하고 있는 선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 바이오의약품의 약효를 늘리는 한미약품 ‘랩스커버리’ 플랫폼 기술을 적용해 세계 최초 주1회 투여 제형으로 만들어지는 지속형 글루카곤 유도체다.
선천성 고인슐린혈증을 앓는 환자들은 지금까지 이 질환으로 승인받은 치료제가 없어 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품(off-label drug)을 사용하거나 외과적 수술에 의존하고 있다. 이로 인해 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)은 2018년 ‘LAPSGlucagon Analog’를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했으며, 2020년 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정했다.
회사는 ‘LAPSGlucagon Analog’가 기존 글루카곤 약물 대비 용해도 및 안정성에서 우수한 효과를 보이고 심각한 저혈당을 보이는 고인슐린혈증 모델에서 투여 후 지속적으로 정상 혈당이 유지되는 효과를 확인했다고 설명했다.
‘LAPSGLP-2 Analog(HM15912)’는 랩스커버리 플랫폼 기술을 적용해 최장 월 1회 투여 제형의 단장증후군 치료 혁신신약으로 개발되고 있다.
단장증후군이란 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 단장증후군은 10만명 당 5명 이하(신생아 10만명 당 24명 꼴)로 발생한다. 이 환자는 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법)을 이용한 인위적 영양 보충에 의존한다.
위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 '총정맥영양법'은 하루 10시간 이상 소요돼 일상생활 양립이 힘들며 어려우며 장기적으로는 간부전, 혈전증, 감염, 패혈증 등 부작용을 초래하는 한계가 있다.
신약 ‘LAPSGLP-2 Analog’는 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수 효율을 높여주고 최장 월 1회 투여 제형이어서 단장증후군 환자들의 삶의 질을 개선해줄 수 있을 것으로 기대된다. 미국 FDA와 유럽 EMA는 2019년 ‘LAPSGLP-2 Analog’를 단장증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했으며, 2020년에는 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정했다.
한미약품 권세창 사장은 “희귀질환 분야 혁신신약 개발은 한미의 경영 이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 한 방법”이며 “희귀질환 치료제 개발이 한미의 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것”이라고 말했다.
한미약품은 ‘LAPSGlucagon Analog’와 ‘LAPSGLP-2 Analog’가 FDA 임상 2상 승인을 획득함에 따라 앞으로 유럽 다수 국가들을 포함한 다국가 임상 2상을 순차적으로 진행할 계획이다.
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