AAV 유전자치료제 전문 테이샤, SLC13A5 변이 뇌전증 유전자치료제 희귀의약품 지정
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정종호 ·약학박사 기자
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등록 2021-01-20 15:33:59
- 수정 2023-09-21 15:11:53
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- FDA, 희귀 소아질환의약품 지정(RPD) 및 우선심사바우처(PRV) 지급 … 상염색체 열성장애, 기존 치료제 전무
미국 텍사스주 댈러스 소재 유전자치료제 개발 기업인 테이샤진테라피(Taysha Gene Therapies)는 아데노 관련 바이러스9(AAV9) 유전자 치료제 후보물질(TSHA-105)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 SLC13A5 결핍으로 인한 뇌전증 치료제로 희귀의약품과 희귀소아질병의약품(rare pediatric disease, RPD)으로 지정받았다고 19일(현지시각) 19일 발표했다.
SLC13A5 유전자 변이로 인한 유아 뇌전증은 생후 며칠 이내에 발생하는 발작과 발달 지연이 특징인 상염색체(autosomal) 열성장애 질환이다. TSHA-105가 승인되면 SLC13A5 관련 뇌전증으로는 첫 번째 치료제가 된다.
테이샤 창업자이며 최고경영책임자(CEO)인 알에이 세션2(RA Session II, 아프리카계 미국인 이름)는 “SLC13A5로 인한 뇌전증에 대해 현재 승인된 치료법이 없다”면서 “TSHA-105의 질병 교정 접근법에 대한 초기 증거에 고무돼 있으며 이번 FDA 지정은 프로그램 개발 가속화에 도움이 될 것”이라고 밝혔다. 그는 이어 “FDA와 협력해 TSHA-105를 가능한 신속하게 환자에게 제공할 수 있기를 기대한다”고 덧붙였다.
미국 텍사스 사우스웨스턴(UT Southwestern) 의과대학 소아 신경과 조교수인 레이첼 베일리(Rachel Bailey) 박사는 “FDA가 TSHA-105를 SLC13A5 결핍에 대한 잠재적 혁신 치료제로 인정해줘 기쁘다”면서 “이 질병은 운동조절 능력, 인지, 삶의 질에 큰 영향을 미치는 유전적 소아 뇌전증으로서 질병 진행 과정을 조기에 바꿀 필요성이 있다”고 말했다.
FDA 희귀 소아질병 의약품 지정은 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약 후보물질 개발을 장려하기 위해 제정된 FDA 내 특수 프로그램으로 신생아~18세 이하와 미국에서 20만명 이하 환자에 영향을 끼치는 질병에 해당된다. RPD 지정을 받은 적응증으로 이 후보물질이 시판 허가를 받으면 우선심사 바우처(Priority Review Voucher, PRV)를 받을 수 있다. 바우처는 2026년 9월 30일까지 다른 제품에 대한 우선심사를 위해 쓰거나 판매도 가능하다.
테이샤는 최근 텍사스 댈러스에 있는 사우스웨스턴메디컬센터(UT Southwestern Medical Center)와 협력해 중추신경계와 관련된 단일유전자 질환에 대한 AAV 유전자요법 개발 자금유치를 시작했다.
올해 1월 초에 테이샤는 AAV 기반 SURF1 관련 ‘리증후군’(Leigh syndrome, 아급성 괴사성 뇌척수염) 유전자 치료제 후보물질인 ‘TSHA-104’를 개발하기 위해 올스트라이프(AllStripes)와 제휴를 맺었다.
현재 뇌전증 치료제는 존슨앤드존슨의 자회사 악텔리온(Actelion)과 아이도시아파마슈티컬스(Idorsia Pharmaceuticals)가 제휴해 선택적 경구 활성, 뇌 침투 T-형 칼슘채널 차단제 ACT-709478를 개발하고 있다.
또 아다마스파마슈티컬스(Adamas Pharmaceuticals)와 미국 뇌전증재단(Epilepsy Foundation)은 부분발작 치료제 후보물질인 ADS-4101을 연구하고 있다.
에피제닉스(Epygenix Therapeutics)는 2017년 약물 내성이 있는 희귀 뇌전증인 드라벳증후군(Dravet Syndrome) 치료제 물질 EPX-100 및 EPX-200이 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았고 현재 EPX-100은 임상 2상을 끝내고, 3상을 앞두고 있다.
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