부갑상선호르몬(PTH) 수용체에 작용해 칼슘 생산 및 혈중 일정 농도 유지 … 짧은 반감기로 골다공증 초래 안해
희귀 내분비질환 및 대사질환 치료제를 개발하는 프랑스 리옹(Lyon) 소재 아몰리트파마(Amolyt Pharma)는 부갑상선기능저하증(hypoparathyroidism) 치료제 후보물질 ‘AZP-3601’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 6일(현지시각) 발표했다.
AZP-3601은 부갑상선호르몬(Parathyroid hormone, PTH) 수용체에 작용해 혈액에서 칼슘이 안정적으로 생산돼 지속적으로 일정 수치를 유지하도록 설계된 치료용 펩타이드다.
AZP-3601의 선택적 작용은 신장에 의한 칼슘 재흡수를 촉진해 소변을 통한 칼슘 배설을 억제해 만성신장질환을 예방한다. AZP-3601의 고유한 수용체 프로파일과 짧은 반감기로 골량을 보존해 부갑상선기능저하증에서 흔한 중년 여성의 골다공증 위험을 피할 수 있는 중요한 이점이 있다.
이 회사 티에리 에브리바트(Thierry Abribat) CEO는 “FDA가 AZP-3601를 희귀의약품으로 지정한 것은 심각한 내분비장애에 새롭고 효과적인 치료 옵션이 필요하다는 인식을 반영한 것”이라면서 “최근 임상 1상에서 첫 번째 피험자에게 투약하게 돼 기쁘며 이 유망한 치료제를 환자에게 제공하기 위해 개발에 최선을 다하고 있다”고 밝혔다.
아몰리트파마는 이 신물질 외에도 최우선 적응증 지정 작업을 진행 중인 AZP-3404, 말단비대증 치료제 신약후보물질로 개발하기 위해 평가 중인 소분자 펩타이드인 AZP-3813를 파이프라인으로 보유하고 있다. 내분비학 글로벌 네트워크를 활용하고 강력한 국제 투자자 신디케이트의 지원을 받아 포트폴리오를 확장하고 개발하기 위해 전력을 쏟고 있다.
목록
