美 프로벤션바이오, 1형 당뇨병 신약후보 ‘테플리주맙’ FDA ‘우선심사’ 지정

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정종호 ·약학박사 기자
등록 2021-01-05 14:26:27
수정 2021-04-10 02:24:26

T세포에 의한 자가항체 억제, 초기 당뇨의 진행 지연 ‘예방적’ 치료제 기대 … 7월 승인 기대

미국 뉴저지주의 소도시 레드뱅크(RED BANK)에 소재한 면역매개질환 전문약 개발기업인 프로벤션바이오(Provention Bio, 나스닥 PRVB)는 1형 당뇨병의 발병을 지연 또는 예방하는 용도의 약물로 개발한 테플리주맙(teplizumab, 개발코드명 PRV-031)의 바이오의약품승인신청서(BLA)가 미국 식품의약국(FDA)에 접수됐다고 4일 공표했다.

프로벤션바이오는 특히 FDA가 BLA 접수와 동시에 우선심사 대상으로 지정돼 처방약제조자수수료부담법(PDUFA)에 따라 오는 7월 2일까지 허가 여부가 결론이 날 것이라고 밝혔다.

이 회사의 애슐리 팔머(Ashleigh Palmer) 대표는 “FDA가 허가신청을 접수한 것은 최초의 질병조절용 1형 당뇨병 치료제를 개발해 발병 위험이 놓인 환자들의 치료법의 패러다임을 바꿔놓고자 하는 우리의 사명에서 중대한 성과가 나타났음을 보여준다”고 말했다. 이어 “FDA가 심사를 진행하는 동안 긴밀이 협력하면서 오는 3분기 중으로 테플리주맙의 발매가 이뤄지도록 준비하겠다”고 덧붙였다.

프로벤션바이오는 FDA가 허가신청서를 접수를 통보하면서 자문위원회 잠정 소집일자가 오는 5월 27일로 정해졌다고 알려왔다고 전했다.

테플리주맙은 항-CD3 단일클론항체로 애초에는 장기이식 환자의 면역거부반응 억제제 또는 건선성관절염 치료제로 개발됐다. 이 항체의 Fc 영역은 Fc 수용체 비 결합 (Fc receptor non-binding, FNB) 특성을 갖도록 조작돼 있다. 알레르기 무반응(anergy), 치료 무반응 그리고/또는 세포자살, 원하지 않는 테프세포(Teff cells)의 활성와 관련된 T세포 수용체-CD3 복합체에 시그널링을 보내 약한 촉진 작용을 하는 게 이 신물질의 기전이다. 이로써 억제성(조절성) 사이토카인이 방출되고 조절 T세포가 확장돼 면역 내성이 재확립될 수 있다.

이를 통해 1형 당뇨병 환자의 손상되지 않는 췌장 베타세포를 보호할 수 있는 것으로 추정된다. 다만 당뇨병 초기로서 어느 정도 베타세포가 충분하게 존재할 때 정상적인 혈당 복원을 기대할 수 있다.

테플리주맙은 원래 오르쏘파마슈티컬스(Ortho Pharmaceuticals)과 시카고대 연구진이 협력해 개발했다. 이후 마크로제닉(MacroGenics, Inc)이 릴리의 도움을 받아 초기 발병 유형의 1형 당뇨병 환자를 대상으로 첫 3상 임상을 진행했다. 그러나 1차 평가지표를 충족하지 못하자 프로벤션바이오가 신물질을 인수했고 원래 임상시험의 하위집단분석을 기반으로 다시 개발을 진행했다.

후속 2상 연구에서는 테플리주맙은 1회 치료로 당뇨병으로 진행되는 징후를 보이는 제 1형 당뇨병 환자 가족 구성원의 당뇨병 발병을 2년 정도 지연시킬 수 있는 것으로 나타나 고위험군의 치료제보다는 ‘예방적’ 치료제로서의 가능성을 보여줬다. 테플리주맙은 그동안 임상시험에서 총 800명 이상의 환자들에게 투여됐다.

테플리주맙은 앞서 FDA로부터 ‘혁신치료제’로, 유럽 의약품청(EMA)에 의해 ‘우선심사’(PRIME) 대상으로 각각 지정된 바 있다.

현재 프로벤션바이오 측은 인슐린 의존형 1형 당뇨병을 새로 진단받은 환자들에게 테플리주맙이 나타내는 효과를 평가하는 3상 ‘PROTECT’ 임상시험을 진행 중이다.

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정종호 ·약학박사 기자

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