美 블루프린트 ‘가브레토’ RET 변이 갑상선암 수질암 적응증 추가
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정종호 ·약학박사 기자
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등록 2020-12-03 15:58:41
- 수정 2023-07-04 22:14:27
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- 9월 비소세포폐암 첫 승인 이어 두 번째 … TKI 표준치료 경험자 ORR 60%, 무경험자 66%
유전성 암, 희귀질환, 항암면역치료제 등 정밀의학을 추구하는 미국 매사추세츠주 캠브리지의 블루프린트메디슨코퍼레이션(Blueprint Medicines Corporation, 나스닥 BPMC)은 ‘가브레토캡슐’(Gavreto, 성분명 프랄세티닙 pralsetinib, 코드명 BLU-667)이 RET 유전자 변이 갑상선암 수질암(髓質癌) 적응증이 가속승인을 통해 추가로 승인받았다고 지난 1일(현지시각) 발표했다.
가브레토는 이번에 전신요법제 투여가 필요한 12세 이상의 소아 및 성인의 진행성 또는 전이성 RET 유전자 변이 갑상선수질암(medullary thyroid cancer, MTC), 방사성 요오드에 불응성을 나타내는 진행성 또는 전이성 RET 유전자 융합 양성 갑상선암을 치료하는 용도로 허가받았다.
이번 승인은 지난 9월 4일 가브레토가 성인 전이성 RET 유전자 융합 양성 비소세포폐암 치료제로 FDA로부터 가속승인을 얻은 데 이어 두 번째 승인이다.
관련기사: 블루프린트, RET 융합 비소세포폐암 치료제 '가브레토' 美 FDA 승인
가브레토는 다양한 유형의 종양을 촉발하는 RET(rearranged during transfection) 유전자 변이를 선택적 표적으로 작용하도록 설계된 1일 1회 경구용 정밀의학 치료제이다. 이 약은 블루프린트가 로슈와 체결한 제휴계약에 따라 로슈 그룹의 계열사인 제넨테크와 함께 공동 판매되고 있다. 유전자검사를 통해 RET 양성이어야 처방이 가능하다.
임상 1/2상 ‘ARROW’ 임상연구에서 가브레토는 앞서 전신요법제로 치료를 진행한 전력이 있거나 없는 RET 유전자 변이 갑상선암 환자를 대상으로 지속적인 효능과 전반적으로 양호한 내약성을 입증했다.
블루프린트메디슨의 제프 앨버스(Jeff Albers) CEO는 “이번 적응증 추가로 올해에만 선도적인 신약에서 4건(개별 적응증 기준)의 허가를 취득하는 성과를 얻었다”며 “전세계 환자들에게 변혁적인(transformative) 정밀의학 치료제들을 공급하겠다는 우리의 비전이 실현되고 있다”고 말했다.
ARROW 시험에 참여했던 텍사스대 MD앤더슨암센터 내분비계 신생물‧호르몬장애과의 미미 후(Mimi I. Hu) 교수는 “지금까지 RET 유전자 변이 갑상선암은 다중-인산화효소(multi-kinase) 저해제나 비 선택적 치료제로 치료해왔지만 효능이 크게 괄목할 만하지 못했던 데다 임상적으로 위중한 부작용이 빈도높게 수반됐다”이라며 “이번에 가브레토의 추가 적응증 승인은 RET 유전자를 표적한 1일 1회 경구 복용요법이 표준치료법으로 자리잡는 데 상당한 진전이 이뤄진 것”이라고 강조했다.
그는 이어 “갑상선암 분야에 주력하는 임상 전문가로서 가브레토가 치료 경험이 없거나 있는 RET 유전자 변이 갑상선암 환자들에서 입증된 안전성 프로필 및 지속적인 반응은 매우 고무적”이라고 평가했다.
가브레토는 현재 갑상선암 수질암 표준요법인 티로신키나제 억제제(TKI)인 ‘카보메틱스’(Cabometyx, 성분명 카보잔티닙 Cabozantinib) 또는 ‘카프렐사’(Caprelsa, 성분명 반데타닙 vandetanib)로 치료한 적이 있는 RET 유전자 변이 갑상선 수질암 환자 55명에서 총반응률(객관적반응률, ORR)이 60%로 나타났다.
또 카보메틱스 또는 카프렐사로 치료를 진행한 경험이 없는 RET 유전자 변이 갑상선 수질암 환자 29명의 경우 총반응률이 66%에 달했다.
RET 유전자 융합 양성 ‘전이성’ 갑상선암 환자 9명으로부터 도출된 객관적 반응률은 89%에 달한 것으로 나타났다. 이들 3가지 세부 임상시험의 반응지속기간 중앙값은 아직까지 도출되지 않았다.
임상시험 도중 피험자의 25% 이상에서 빈도 높게 수반된 부작용은 변비, 고혈압, 피로, 근골격계통증, 설사 등인 것으로 보고됐다.
이번 적응증 추가는 가속승인을 통한 것이어서 차후 확증시험에서 임상적 효용성을 입증하고 상세한 내용을 기술해야 정식 승인으로 이어질 수 있다. FDA는 이번에 실시간항암제심사(Real-Time Oncology Review, RTOR) 파일럿 프로그램에 따라 가브레토의 추가 적응증을 승인했다.
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