C9orf72 유전자 변이로 인한 기능상실 개선 기전 ALS및 FTD 신약 연구 중 … 사노피 출신 아이작 베인버그 창업
미국 캘리포니아주 샌디에이고의 리브라테라퓨틱스(Libra Therapeutics)가 지난 23일(현지시각) 신경퇴행성 질환 전문 신약개발 회사로 출범했다.
미국 베링거잉겔하임벤처펀드(Boehringer Ingelheim Venture Fund, BIVF)를 비롯해 에피다락스캐피털(Epidarax Capital), 산테(Santé)가 리브라의 시작을 위한 시리즈 A에 참여, 2900만달러 유치를 이끌었다.
이밖에 욘진벤쳐(Yonjin Venture), 돌비패밀리벤처(Dolby Family Ventures), 식스티디그리캐피털(Sixty Degree Capital) 등이 동참했다.
리브라는 이 시드머니를 바탕으로 3가지 파이프라인의 전임상 프로그램 진행에 나선다.
현재 주된 신약후보물질은 기존 치료제가 없는 루게릭병(amyotrophic lateral sclerosis, ALS), 전두측두엽치매 (frontotemporal dementia, FTD) 등을 겨냥하고 있다.
창업자인 아이작 베인버그(Issac Veinbergs) 리브라 회장 겸 CEO는 “알츠하이머병, 파킨슨병, 헌팅턴병 등 광범위하고 파괴적인 질병에 대한 치료법을 개발하려고 한다”며 “신경퇴행성질환의 인간을 피폐하게 만드는 모습을 지켜보면서 신약개발을 직업뿐만 아니라 열정을 쏟는 프로젝트로 연결하게 됐고, 리브라테라퓨틱스 창업으로 귀결됐다”고 말했다.
그는 “이런 질병 치료의 획기적인 전환을 가져오고, 환자들에게 도움을 줄 수 있는 잠재력을 가진 프로그램을 발전시킬 팀을 구성할 수 있기를 기대한다”고 덧붙였다.
베인버그 CEO는 캘리포니아주립대 샌디에이고캠퍼스(UCSD) 의대를 졸업하고 암젠에서 약물개발에 필요한 기초의학 연구를 맡았고, 엘란(ELAN)에서 기능신경생물학 연구 책임자로 지냈다. 이후 샌프란시스코 인근 여러 바이오기업에서 연구 섭외를 맡았다. 사노피 본사와 젠자임에서 6년간 다발성경화증 및 퇴행성신경질환 약물의 개발과 인허가를 담당해왔다.
리브라의 획기적인 기술은 이탈리아의 대표적 연구기관 악쌈(Axxam S.p.A.)으로 도입했다. 악쌈은 신물질 확보, 첨단분석, 약물발굴 전문지식을 제공하는 회사로 C9orf72 유전자의 기능 상실에 맞서 신체가 불필요한 자기세포를 청소하는 자가포식(Cellular Autophagy) 원리를 이용한 약물을 개발하는 게 핵심 연구주제다.
C9orf72 유전자 돌연변이는 FTD와 ALS에서 발견된 최초의 유전적 공통분모이다. 변이될 경우 유전자가 일반적으로 20~30번이 아닌 수백번 반복된다. 리브라만의 독특한 치료 플랫폼은 세포 자가포식을 촉진해 독성 단백질을 빠르게 제거하고 신경독성 단백질 생성을 감소시키는 기전이다.
미국 BIVF의 마틴 하이데커(Martín Heidecker) 상무이사는 “리브라테라퓨틱스는 신경퇴행성질환 치료를 위해 완전히 다르지만 보완적인 두 가지 접근법으로 신경퇴행을 일으키는 주요 경로를 표적하고 있다”며 “과학적이고 유전적으로 검증된 표적물을 조절해 신경독성 단백질을 감소시킴으로써 중개의학적이고 임상적 바이오마커가 있는 명쾌한 신약개발을 이끌 것”이라고 말했다.
헤닝 스타인하겐(Henning Steinhagen) 에피다락스캐피탈 벤처파트너는 “리브라테라퓨틱스의 설립과 자금조달에 핵심적인 역할을 했을 뿐 아니라 주도하기까지 해 기쁘다”며 “이 회사의 독보적이고 탁월한 기술은 경험이 풍부한 경영진과 뛰어난 국제적 신디케이트 투자 유치가 가능케 했다”고 말했다. 그는 “리브라테라퓨틱스는 이런 핵심 요소들을 두루 갖추게 됨으로써 신경퇴행성질환 환자의 삶을 향상시키는 것을 목표로 하는 새로운 치료법을 만들어낼 수 있는 고도로 차별화된 플랫폼을 구축하게 됐다”고 말했다.
리브라는 환자들이 선택할 수밖에 없는 불가피한 질병의 진행을 지연보다는 질병에 의한 장애를 개선해 삶의 질을 높이는 방향에 개발의 초점을 맞추고 있다. 리브라의 다른 두 가지 전임상 프로그램은 세포의 자가포식보다는 신경독성 단백질 생산의 저감에 초점을 맞추고 있다. 이들 프로그램은 현재 동물실험이 진행 중이다.
베인버그는 “신경퇴행성질환 전체가 매우 어려운 분야라는 것은 알고 있다. 역량과 화학적 관점에서 출발점이 매우 좋기 때문에 사람들이 많은 성공을 보지 못하는 분야에서 우위를 점할 것으로 생각한다”고 말했다.