모더나(Moderna Therapeutics)가 미국 매사추세츠주 보스턴 혁신단지 소재 희귀질환 개발 전문기업 버텍스(Vertex Pharmaceuticals), 이탈리아 파르마(Parma)의 키에지(Chiesi Farmaceutici) 등과 선불 1억달러 상당의 연구개발(R&D) 수탁 계약을 체결했다.
 
버텍스와는 낭포성섬유증, 키에지와는 폐동맥고혈압 유전자치료제를 대신 개발해주는 조건으로 각각 7500만달러, 2500만달러를 받기로 했다고 모더나는 16일(현지시각) 발표했다.
 
모더나는 버텍스와의 계약으로 낭포성섬유증(cystic fibrosis, CF) 치료를 위한 지질 나노입자(Lipid Nanoparticle, LNP)를 발견 및 최적화하게 된다. 두 회사는 폐세포에 편집된 유전자치료제를 LNP에 탑재해 기능성 낭포섬 섬유증 투과막 유도조절 단백질(Functional Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, CFTR)이 발현할 수 있도록 유도하는 프로젝트를 진행하게 된다.
 
버텍스의 데이비드 알트슐러(David Altshuler) 최고과학책임자(Chief Scientific Officer, CSO)는 보도자료에서 “낭포성섬유증 유전자 치료제의 공급은 가장 중대한 기술적·과학적 도전이며 모더나가 이에 성공할 수 있도록 우리를 도울 것”이라고 말했다.
 
버텍스는 모더나에게 선불 계약금 외에도 최대 3억8000만달러를 프로젝트 진척도에 따라 마일스톤 방식으로 지급하기로 했다. 그 대가로 모더나는 LNP와 mRnA 구조물 부호화 유전자 편집 엔도뉴클라아제(mRNA Constructs Encoding Gene Editing Endonucleases)를 발굴, 생산하게 된다. 버텍스는 전임상 일부와 임상 전체를 담당한다.
 
이번 계약은 버텍스가 모더나에게 폐세포가 기능성 CFTR 단백질을 만들 수 있는 mRNA 지료법을 개발하도록 위임한 지 4년 만에 이뤄졌다.

새 프로그램은 CFTR을 전혀 생산하지 못하고 기존 약으로 효과를 보기 어려운 소수 낭포성섬유증 환자를 치료하기 위한 버텍스의 노력 중 하나다.

모더나는 버텍스 관련 성명을 발표하기 직전 키에지와의 별도 거래도 공개했다. 키에지는 모더나에 2500만달러를 지불하고 폐동맥고혈압(Pulmonary Arterial Hypertension, PAH) mRNA 치료제 공동 개발에 나서기로 했다. 마일스톤으로 4억달러가 따라붙는다.
 
존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)은 PAH 시장에 진출하기 위해 2017년 300억달러라는 거금을 치르고 악텔리온(Actelion)을 인수했다.
 
키에지도 PAH를 지연시키거나 회복시킬 수 있는 약의 시장성을 알아차려 모더나에 지원을 요청하게 되었다. 이번 협력은 모더나의 mRNA 역량과 키에지의 PAH 생물학적지식을 결합시킬 것으로 기대된다.