한국노바티스는 면역성 혈소판감소증치료제 ‘레볼레이드정’(REVOLADE, 성분명 엠트롬보팍 올라민, eltrombopag olamin)이 지난 11일 식품의약품안전처로부터 중증 재생불량성 빈혈 적응증을 추가로 승인받았다고 밝혔다.

중증 재생불량성 빈혈은 골수에서 적혈구·백혈구·혈소판이 충분히 생성되지 않는 중증 혈액질환이다. 피로, 호흡곤란, 감염증 재발, 비정상적인 멍과 출혈 등을 초래한다. 표준요법은 면역억제요법이나 조혈모세포이식이지만 환자의 최대 3분의 1정도는 두 치료에 반응하지 않거나, 잦은 재발을 경험한다.

레볼레이드의 적응증 확대는 면역억제 치료에 실패한 중증 재생불량성 환자를 대상으로 레볼레이드의 혈액학적 반응을 입증한 2상 임상결과를 바탕으로 이뤄졌다.

연구는 혈소판 수치가 300억개/ℓ 이하이면서, 1회 이상 면역억제 치료에 불충분한 반응을 보인 중증 재생불량성 환자 43명이 참여했다. 연구는 단일군·단일기관·공개라벨 방식으로 진행됐다.

임상 결과 치료 12~16주가 지난 시점에 전체 환자의 40%(43명 중 17명)는 주요 평가변수인 혈액학적반응 중 한 가지 이상을 충족한 것으로 나타났다. 혈액학적 반응은 혈소판·적혈구·호중구 관련 세 가지 수치로 평가했으며 한 가지 이상을 만족하면 호전된 것으로 평가했다.

혈소판 반응은 최소 8주 동안 수혈 없이 혈소판 수치가 안정적이거나, 기저치 이상인 200억개/ℓ까지 혈소판수가 증가한 상태로 정의했다. 적혈구 반응은 연속 8주 동안 적혈구 수혈이 4단위 이상 감소하거나, 헤모글로빈 수치가 1.5g/㎗를 초과할 정도로 증가한 경우에 해당한다. 호중구 반응은 절대 호중구수가 100% 증가하거나 절대호중구가 5억개/ℓ를 초과해 증가한 상태를 뜻한다.