난치성 자가면역질환인 중증 아토피피부염을 줄기세포로 치료할 수 있게 됐다. 김태윤(교신저자) 가톨릭대 서울성모병원 피부과 교수와 강경선 서울대 수의대 교수 공동연구팀은 중증 아토피질환을 앓고 있는 환자에게 줄기세포 임상시험 1상과 2a를 세계 최초로 수행해 유의미한 증상개선 효과를 확인했다고 8일 밝혔다.

연구팀은 중등도 이상 난치성 아토피피부염 환자 7명을 대상으로 1상 임상시험, 이어 27명의 환자에게 2a상 임상시험을 실시해 안전성과 유효성을 검증했다. 치료제 투여 후 2주 간격으로 12주간 관찰한 결과 아토피피부염의 임상 증상이 개선됐다. 또 혈액검사 결과 중요 아토피피부염 지표인 혈중 IgE 농도와 호산구 숫자가 감소했다. 투여한 줄기세포 용량이 많을수록 효과가 좋았고, 유의한 부작용은 관찰되지 않았다. 아토피피부염 증상을 평가하는 3가지 지표 EASI((머리 목 팔 몸통 다리 등 신체 4부위의 아토피피부염 증상을 염증분포 면적으로 수치화해 매긴 지수), IGA(면역글로불린), SCORAD(아토피피부염의 임상적 중증도를 나타내는 지표) 등에서 모두 개선효과가 나타났다.

특히 고용량 줄기세포를 투여한 환자 중 55%는 임상적 중증도가 50% 이상 줄었고 가려움증은 60%, 불면증은 65% 감소했다. 투여 후 첫 평가 시점인 2주차 때부터 임상 증상이 통계적으로 유의하게 호전됐다.

임상시험에 사용된 강스템바이오텍의 줄기세포치료제 ‘FURESTEM-AD’는 동종 제대혈줄기세포로서 탁월한 면역조절기능을 인정받고 있다. 지난해 실시된 아토피피부염 모델 동물실험에서 비만세포의 활성과 탈과립을 억제해 증상을 개선했다.
 
이번 연구에서 줄기세포치료제를 단 1회만 투여해도 증상이 개선되는 현상이 모니터링 기간인 3개월간 지속됐다. 이는 1회 피하주사로 장기간 효과가 지속될수 있음을 의미한다. 면역학적으로 특화된 제대혈줄기세포를 사용하므로 부작용 발생 가능성이 낮고 안전하다. 자신의 세포가 아닌 다른 세포임에도 기본적으로 면역원성이 낮아 이식 후 거부반응 등을 일으키지 않는다.

김태윤 교수는 “현재 전세계적으로 줄기세포를 활용한 난치병 치료제 개발 경쟁이 치열하게 벌어지고 있는 상황에서 제대혈줄기세포로 아토피피부염 환자를 치료한 것은 의미 있는 성과”라며 “추가연구를 통해 정확한 치료 메커니즘을 밝히고 더 많은 환자를 대상으로 안전성과 치료효과를 검증할 계획”이라고 말했다.

강경선 교수는 “세계 최초로 완성도를 갖춘 아토피치료제를 출시하기 위해 후기 임상을 준비하고 있다”며 “수많은 아토피 환자를 완벽히 치료할 수 있도록 글로벌 기준에 맞는 치료약을 세계 최초로 개발해 공급할 것”이라고 밝혔다.
이번 연구결과는 줄기세포 분야 세계적 권위지인 ‘스템셀(Stem Cells)’ 온라인판 3일자에 실렸다.