종근당은 고도비만치료제로 개발 중인 ‘CKD-732(성분명 벨로라닙, beloranib)’가 희귀질환의 일종인 유전성 비만에도 우수한 치료효과를 나타내는 것으로 확인됐다고 21일 밝혔다.

종근당과 함께 신약개발을 진행하고 있는 미국 자프겐(Zafgen)은 CKD-732의 임상 2a상에서 유전성 비만질환인 ‘프래더·윌리증후군(PWS)’에 대한 치료효과를 확인했다. 연구팀이 이 증후군 환자에게 CKD-732를 4주간 투여한 결과 위약군보다 체지방률이 8.1% 감소했으며, 공복감이 개선되는 것으로 나타났다. 심혈관질환의 위험인자도 감소했다.

프래더·윌리증후군은 15번 염색체에 있는 특정 유전자에 이상이 생겨 공복감이 지속적으로 나타타고 적은 칼로리에도 체중이 늘어나는 희귀질환으로 심한 경우 사망에 이를 수 있다. 4만명당 1명꼴로 발생하는 것으로 알려져 있으며, 미국에서만 약 5000~7000명이 이 질환을 앓고 있다. 그러나 지금까지 발병 기전이 명확히 밝혀지지 않아 치료제가 전무한 상황이다.

이번 임상은 프래더-윌리 증후군 환자를 대상으로 효과를 입증한 연구로 최근 미국 일간지 뉴욕타임즈에서 소개되는 등 글로벌 신약 탄생에 대한 기대를 모으고 있다.

미국 프래더·윌리증후군협회의 재너리 하인만 이사(리서치 및 의학부문)는 “이 질환은 가장 심각한 형태의 유전성 비만에 속한다”며 “이번 CKD-732의 임상결과는 가장 심각한 형태의 유전성 비만인 프래더·윌리증후군을 치료하는 데 도움될 것”이라고 말했다