사노피아벤티스코리아의 조혈모세포이식 완전 관해 유도제 ‘에볼트라 주’

사노피아벤티스코리아는 재발성 소아급성림프구성백혈병환자를 위한 치료제 ‘에볼트라 주(성분명 클로파라빈, clofarabine)’를 12일 출시했다.
2011년 국내 승인을 받은 이 제제는 재발 및 불응성 소아급성림프구성백혈병 환자가 마지막 치료 수단인 조혈모세포이식을 받을 수 있도록 완전 관해 상태를 유도한다.
미국 15개 임상기관에서 61명의 급성소아림프구성백혈병환자에게 이 약을 투여한 ‘CLO212 연구’ 결과 에볼트라는 재발 및 불응성 소아급성림프구성백혈병 환자의 약 30%에서 전체반응률(부분 관해율 이상)을 나타냈다. 완전 관해율을 보인 환자의 전체 생존기간(중앙값)은 54주로 나타났다. 재발성 급성소아림프구성백혈병환자의 생존기간은 약 10주다.
일반적으로 소아급성림프구성백혈병환자의 약 20%는 기존 치료제로 효과를 보지 못하거나 재발하는 것으로 알려져 있다.

에볼트라는 2004년과 2006년 각각 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA)의 승인을 받아 현재 한국을 포함해 세계 40개국에서 시판 승인을 받은 상태다.
이 약은 최근 희귀의약품 보험등재의 제한 사항을 극복하는 차원에서 위험분담계약제의 첫 대상 품목으로 선정됐다. 이에 따라 내년부터 생산 조건부 방식으로 21세 이하의 재발 및 불응성 소아백혈병환자에 한해 보험 급여가 적용된다. 단독 혹은 사이클로포스파미드(Cyclophosphamide) 및 에토포사이드(etoposide)와의 3제 병용요법으로 사용할 수 있다.
위험분담계약제란 신약의 안전성은 검증됐으나 효능·효과나 보험재정에 대한 영향 등이 불명확한 경우 환자들의 요구도 등을 감안해 급여를 우선 적용하고, 이후에 제약사가 판매금액의 일부를 공단에 반환하거나 공단이 함께 위험을 분담하는 것을 의미한다.

신희영 서울대병원 소아청소년과 교수는 “소아암은 성인암과는 달리 단순히 생존기간을 늘리는 것에 목표를 두는 게 아니라 완치를 목표로 하고 있다”며 “에볼트라 주의 출시로 조혈모세포이식을 받을 가능성이 높아짐에 따라 앞으로 국내에서도 더 많은 재발 및 불응성 소아백혈병환자의 생명을 살릴 수 있을 것”이라고 말했다. 
배경은 사노피아벤티스코리아 사장은 “대체 약제가 없는 상황에서 완치 가능성이 있는 소아암환자를 위해 에볼트라 주를 제공할 예정”이라며 “앞으로 소아혈액종양학 전문가들과 협력해 더 많은 환자가 치료를 받을 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.