노바티스의 골수섬유증치료제 ‘자카비’

제3상 COMFORT-Ⅱ 임상 결과 자카비는 기존 지지요법 대비 희귀혈액암 골수섬유증환자의 사망위험을 52% 감소시켜 전반적인 생존기간(Overall Survival)을 연장시킨 것으로 확인됐다.

이를 통해 지속적인 자카비 치료를 받으면 비장비대증, 골수섬유증으로 인한 합병증, 극심한 피로, 무기력감, 야간 발한, 급격한 체중감소 등 삶의 질을 떨어뜨리는 증상이 전반적으로 개선돼 기존 지지요법 시행군보다 생존기간 연장 효과가 우수한 것으로 입증됐다.

자카비의 골수섬유증의 비장비대증 감소 및 삶의 질 개선을 통한 생존률 연장 결과는 위약군과 비교한 2년간의 제3상 COMFORT-Ⅰ 임상연구에서도 확인된 바 있다.

COMFORT-Ⅱ 연구는 중증도-2 및 고위험군 골수섬유증 환자 219명을 대상으로 진행된 것으로, 자카비 투여군(141명, 혈소판 수치에 따라 1일 2회 15㎎ 또는 20㎎ 투여)과 기존 지지요법 시행군(73명)을 2대1로 무작위 배정하고 48주차에 비장크기가 35% 이상 감소한 환자 비율을 1차 평가지표로 삼았다. 생존기간 연장 등을 2차 평가지표로 설정했다.

기존 지지요법을 받은 환자 중 기저시점에 비해 비장크기가 25% 이상 커질 경우 자카비군으로 전환하여 치료를 받을 수 있도록 설계 되었다. 기존 지지요법 시행군으로 배정됐다가 자카비군으로 전환한 환자는 45명으로, 이들 중 42% 이전에 적극적인 치료를 받지 않은 상태였다.

연구결과에 의하면 자카비 치료를 받은 환자의 97%에서 비장크기 감소가 관찰 되었다. 48주차 치료 결과 기저시점 대비 비장크기가 35% 이상 감소한 환자는 51%였으며, 그 중 50%에서 이러한 비장비대증 개선효과가 약 3년 이상 지속됐다.

이와 대조적으로 하이드록시우레아를 포함한 기존 지지요법을 시행군에서는 치료 48주차에 비장 크기 감소가 35% 이상 감소한 환자가 단 1명도 없었다.

김은경 한국노바티스 항암제사업부 임상의학부 이사는 “이번에 발표된 COMFORT-II 임상연구의 3년 추적 관찰 결과를 통해 자카비 치료가 희귀혈액암인 골수섬유증 환자의 생존기간을 연장시키는 결과를 확인했다”며 “자카비 치료를 통해 골수섬유증환자의 삶의 질 향상과 생존 기간의 연장을 기대할 수 있을 것”이라고 말했다.

곽훈희 한국노바티스 항암제사업부대표는 “자카비는 국내에 허가된 유일한 골수섬유증치료제로 하루 속히 환자들에게 전달되길 바란다”고 말했다. 

자카비는 1일 2회 복용하는 세계 최초의 골수섬유증 치료제로 혈액생성 과정에 이상을 일으키는 ‘JAK1’과 ‘JAK2유전자’의 신호 전달과정에만 작용한다. 주요 증상인 비장비대와 야간발한 등의 전신증상을 개선해 골수섬유증 환자들이 다시 정상적인 삶을 살 수 있도록 할 뿐 아니라 최근에는 생존기간 연장 및 골수섬유화 개선효과를 기대할 수 있는 것으로 밝혀졌다.